增强腺相关病毒载体功能的方法技术

技术编号:8484863 阅读:210 留言:0更新日期:2013-03-28 04:16
本发明专利技术提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变,使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。

【技术实现步骤摘要】
本申请是国际申请PCT/US2006/013375,国际申请日2006年4月7日,中国国家阶段申请号200680010566. 6,名称“”的专利技术专利申请的分案申请。专利技术背景腺相关病毒(AAV)是细小病毒科(Parvovirus)家族的一个成员,它是小的无包膜、二十面体病毒,具有4. 7千碱基(kb)到6kb的单链线性DNA基因组。由于该病毒是作为纯化的腺病毒原种的污染物被发现的,AAV指定为依赖病毒属(Dependovirus)。AAV的生命周期包括潜伏期(AAV基因组在感染后位点特异性整合入宿主染色体),感染期(腺病毒或单纯疱疹病毒感染后,整合的基因组接着得到拯救、复制并包装入感染的病毒)。非致病性、宽宿主范围(包括非分裂细胞)感染性以及潜在的位点特异性染色体整合的特性使得MV成为用于基因转移的有吸引力的工具。已经描述AAV载体用于治疗用和免疫原性分子的运载工具。迄今为止,已从人或非人灵长类(NHP)中分离了几种表征良好的不同AAV。最近,研究者描述了不同序列的大量AAV,并且将这些AAV表征为不同的血清型和分化体。已报道不同的AAV表现出不同的转染效率, 也表现出对不同细本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种腺相关病毒AAV6.2载体,具有经修饰的AAV6衣壳,所述衣壳具有经修饰的SEQ?ID?NO:29所示氨基酸序列,其中氨基酸残基位点129处的原苯丙氨酸改为亮氨酸。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员:L·范登伯格G·高J·M·威尔森
申请(专利权)人:宾夕法尼亚大学托管会
类型:发明
国别省市:

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