编码人无调同源物‑1(HATH1)的腺病毒载体制造技术
Encoding human atonal homolog 1 (HATH1) adenovirus vector
The invention relates to a replication defective adenovirus vector, which contains human glial fibrillary acidic protein (GFAP) promoter connected encoding human atonal homolog 1 (Hath1) protein nucleic acid sequence. The present invention also relates to compositions and methods for producing sensory cells in the human inner ear using the adenovirus vector.
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】编码人无调同源物-1(HATH1)的腺病毒载体相关申请的交叉参考本专利技术要求2014年10月9日提交的美国临时专利申请号62/061,748的权益，所述文献通过引用的方式并入作为参考。通过参考并入的电子方式递交的材料通过引用方式完整并入本文的是与之同时提交并标识如下的计算机可读取核苷酸/氨基酸序列表：一份2015年9月25日创建的名为“721767_ST25.TXT”的49,240比特ASCII(文本)文件。专利技术背景世界大部分人群或许在其一生中将经历某种听力下降或平衡障碍。大约17％(三千六百万)美国成人报告了某种程度的听力损失，并且在美国每1,000名儿童约2-3名出生就耳聋或听力不佳(来自美国国家耳聋和其他交流障碍研究院(NIDCD)的统计结果)。在听到和平衡时，机械刺激由感觉毛细胞转换成神经信号，损伤所述感觉毛细胞是许多类型听力损失和平衡障碍的原因。例如高噪声所致的机械损伤使耳蜗毛细胞弯折到毛细胞不能再转导信号至听神经的程度。由于哺乳动物毛细胞天然不再生，如果毛细胞受损，则能出现永久性听力损失。除了作为听力受损主要原因的声学创伤以外，听力损失还可以由遗传...
【技术保护点】
腺病毒载体，其包含：(a)血清型5腺病毒基因组，但是在所述血清型5腺病毒基因组中VA RNA I区两个碱基对缺失，E1区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E1区中的内源性基因功能上缺损，E3区的一个或多个内源核苷酸缺失，并且E4区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E4区中的内源性基因功能上缺损，其中右侧反向末端重复序列(ITR)、E4区聚腺苷酸化序列和E4区启动子保留，(b)SV40早期聚腺苷酸化序列，(c)编码包含SEQ ID NO:1的人无调同源物‑1(Hath1)蛋白的核酸序列，(d)人胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子，和(e)转录惰性间隔子(TIS)，其中元件(b)...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.10.09 US 62/061,7481.腺病毒载体，其包含：(a)血清型5腺病毒基因组，但是在所述血清型5腺病毒基因组中VARNAI区两个碱基对缺失，E1区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E1区中的内源性基因功能上缺损，E3区的一个或多个内源核苷酸缺失，并且E4区的一个或多个内源核苷酸缺失以造成E4区中的内源性基因功能上缺损，其中右侧反向末端重复序列(ITR)、E4区聚腺苷酸化序列和E4区启动子保留，(b)SV40早期聚腺苷酸化序列，(c)编码包含SEQIDNO:1的人无调同源物-1(Hath1)蛋白的核酸序列，(d)人胶质原纤维酸性蛋白(GFAP)启动子，和(e)转录惰性间隔子(TIS)，其中元件(b)、(c)和(d)在腺病毒基因组的E1区中相对于腺病毒基因组按3’至5’的顺序存在，并且其中元件(e)位于病毒基因组的E4区中，在E4聚腺苷酸化序列和E4启动子之间。2.根据权利要求1所述的腺病毒载体，其中腺病毒基因组不包含内源启动子和E1A基因及E1B基因的编码区。3.根据权利要求2所述的腺病毒载体，其中腺病毒基因组不包含血清型5腺病毒基因组E1区的内源核苷酸356-3510、不包含血清型5腺病毒基因组E1区的包括在内源核苷酸356-3510中的序列。4.根据权利要求1-3中任一项所述的腺病毒载体，其中腺病毒基因组不包含血清型5腺病毒基因组E3区的内源核苷酸28593-30471、不包含血清型5腺病毒基因组E3区的包括在内源核苷酸28593-30471中的序列。5.根据权利要求1-4中任一项所述的腺病毒载...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·E·布拉夫，D·R·艾特雷迪，
申请(专利权)人：金维克有限公司，
类型：发明
国别省市：美国,US
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