【技术实现步骤摘要】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.一种提高亲代AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法，所述方法包括如下步骤：
2.根据权利要求1所述的方法，其中用于比对的功能性AAV衣壳序列文库包含至少4个AAV序列，它们在接受比对的vp1序列全长上至少有85％同一性，并且，所述文库含有来自至少两个不同的AAV分化体的AAV序列。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述文库包含每个分化体的至少两个AAV序列。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的AAV衣壳序列文库包含来自至少三个不同分化体的AAV序列。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的AAV衣壳序列文库包含至少3到100个AAV序列。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的AAV衣壳序列文库包含至少6到50个AAV序列。
7.根据权利要求6所述的方法，其中所述文库包含至少12个AAV序列。
8.根据权利要求1所述的方法，其中所述亲代AAV包含多个单现突变。
9.根据权利要求8所述的方法，其中所述亲代AAV包含2到4个单现突变。
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11.根据权利要求1所述的方法，其中通过对所述可变氨基酸的密码子进行定点诱变来改变靶AAV。
12.根据权利要求11所述的方法，其中，对质粒骨架所携带的靶AAV进行所述定点诱变。
13.根据权利要求1所述的方法，其进一步包括将经改变的AAV包装成AAV颗粒的步骤。
14.根据权利要求13所述的方法，所述AAV颗粒与靶AAV相比具有提高的包装效率。
15.根据权利要求13所述的方法，所述AAV颗粒与靶AAV相比具有提高的转导效率。
16.根据权利要求13所述的方法，所述AAV颗粒与靶AAV相比具有提高的基因转移效率。
17.一种病毒载体，包含按权利要求1所述方法修正的AAV衣壳。
18.一种包含AAV衣壳的载体，选自：
19.根据权利要求18所述的病毒载体，其中所述病毒载体携带编码基因产物的转基因，所述转基因受在宿主细胞中指导该产物表达的调节序列控制。
20.一种具有腺相关衣壳蛋白的修正病毒载体，选自：
21.一种具有经修正腺相关衣壳蛋白的病毒载体，选自：
22.权利要求17到21中任一项所述的病毒载体在制备用于将基因产物递送到宿主细胞中的药剂中的用途。
23.一种将基因产物递送到对象中的方法，所述方法包括将权利要求17到21中任一项所述的病毒载体递送到对象中。
24.一种包含编码选自下述AAV序列的核酸序列的核酸分子：
...【技术特征摘要】
1.一种提高亲代aav的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法，所述方法包括如下步骤：
2.根据权利要求1所述的方法，其中用于比对的功能性aav衣壳序列文库包含至少4个aav序列，它们在接受比对的vp1序列全长上至少有85％同一性，并且，所述文库含有来自至少两个不同的aav分化体的aav序列。
3.根据权利要求1所述的方法，其中所述文库包含每个分化体的至少两个aav序列。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的aav衣壳序列文库包含来自至少三个不同分化体的aav序列。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的aav衣壳序列文库包含至少3到100个aav序列。
6.根据权利要求1所述的方法，其中所述比对的aav衣壳序列文库包含至少6到50个aav序列。
7.根据权利要求6所述的方法，其中所述文库包含至少12个aav序列。
8.根据权利要求1所述的方法，其中所述亲代aav包含多个单现突变。
9.根据权利要求8所述的方法，其中所述亲代aav包含2到4个单现突变。
10.根据权利要求8所述的方法，其中对不同的单现突变重复步骤(c)。
11.根据权利要求1所述的方法，其中通过对所述可变氨基酸的密码子进行定点诱变来改变靶aav。
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【专利技术属性】
技术研发人员：L·范登伯格，G·高，J·M·威尔森，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚大学托管会，
类型：发明
国别省市：
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