新型阳离子脂质体核酸类药物制剂，及其制备方法和应用技术

本发明专利技术公开了一种新型阳离子脂质体、包含其的阳离子脂质体核酸类药物制剂，及其制备方法和用途。所述阳离子脂质体包含阳离子脂质、辅助脂、聚羧基甜菜碱脂质分子和冷冻保护剂。所述阳离子脂质体核酸类药物制剂包含用聚羧基甜菜碱中性脂质修饰的阳离子脂质体和核酸类药物制剂工作液。本发明专利技术涉及的阳离子脂质体克服了阳离子脂质体毒性高、血液稳定性差和转染效率低的缺点，有效地提高了核酸类药物的药效，同时由于该制剂使用时不受血清干扰，因此简化了实验和治疗中操作。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及阳离子脂质体，更具体地涉及一种含有聚羧基甜菜碱中性脂质的阳离子脂质体，包含其的核酸类药物制剂及它们的制备方法和应用。
技术介绍
基因转染是将具有生物功能的核酸转运至细胞内，并使核酸在细胞内维持其生物功能。由于裸露的核酸分子在组织或细胞中易被核酶降解，且核酸分子自身带有负电荷，不利于细胞膜作用，细胞渗透能力差。因此，研究人员积极开发了多种基因载体，并且在其选择性、安全性和高效性上不断进行研究和改进。目前，研究和临床应用中常用的载体大致分为病毒载体和非病毒载体两类。病毒载体因其高效而倍受关注，但其负载量低、特异性不强、安全性差和无法实现大规模生产等缺点，给实际应用带来很大障碍。非病毒载体主要包括阳离子聚合物和阳离子脂质体。阳离子聚合物基因载体相对于病毒载体具有一定优势，然而其基因转染效率低，所用聚合物材料多为非生物可降解材料，尤其是反复给药后这些材料容易积聚于体内，可能会引发毒性反应。阳离子脂质体通常由阳离子脂质和辅助脂在适当的条件下复合而成，其中阳离子脂质通过静电作用与基因复合，而辅助脂则起到防止脂质氧化或将配体连接至脂质体的表面的作用或者可以减少脂质颗粒的聚集。与阳离本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种阳离子脂质体，其特征在于，所述阳离子脂质体包含阳离子脂质、辅助脂和聚羧基甜菜碱中性脂质，任选地，所述阳离子脂质体还包含冷冻保护剂；?其中，优选地，所述阳离子脂质为（2,3?二油氧基丙基）三甲基氯化铵（DOTAP）、双十八烷基二甲基溴化铵（DDAB）、N?[1?（2,3?二油酰氯）丙基]?N,N,N?氯化三甲胺（DOTMA）和/或精胺?5?羧基?氨基乙酸二十八烷基?酰胺（DOGS），双油基双甲基氯化铵、N?(N’，N’?二甲基胺乙基)胺基丙酰基?胆固醇（DC?Chol）、N，N?二甲基?N?羟乙基?N?（1,2?双十四烷氧基）丙基溴化铵、1,2?二亚油氧基?N，N?二甲基丙胺、1,2?二亚麻...

【技术特征摘要】

【专利技术属性】
技术研发人员：张欣，梁子才，梁兴杰，代凤英，李燕，程强，
申请(专利权)人：中国科学院过程工程研究所，北京大学，国家纳米科学中心，
类型：发明
国别省市：