The present invention provides a technique for the efficient introduction of an active ingredient (e.g., a nucleic acid) into a variety of different cells, as well as a compound for the said technology. The present invention provides a compound represented by formula (1) or a salt thereof (in formula (1), each symbol as defined in this specification). [1]
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及一种能够将活性成分、特别是核酸引入到各种不同细胞、组织或器官中的阳离子脂质。本专利技术还涉及含有所述阳离子脂质的脂质粒子或含有活性成分和所述阳离子脂质的组合物。
技术介绍
近些时候，集中进行了关于含有核酸作为活性成分的核酸医药的研究和开发。例如，关于包含对靶mRNA具有分解作用或功能抑制作用的核酸例如siRNA、miRNA、miRNA模拟物或反义寡核苷酸的核酸医药，已进行了大量研究。此外，已进行了关于用于在细胞中表达靶蛋白的核酸医药的研究。与这些研究和开发相关，已在开发作为药物递送系统(DDS)技术的用于将核酸高效引入到细胞、组织或器官中的技术。作为上述DDS技术，在将核酸与脂质混合以形成复合体后通过所述复合体将所述核酸引入到细胞中的技术，在传统上是已知的。作为用于形成上述复合体的脂质，阳离子脂质、亲水聚合物脂质或辅助脂质在传统上是已知的。作为上述阳离子脂质，在专利文献1至5中描述的化合物是已知的。[现有技术参考文献][专利文献][文献1]WO03/102150小册子[文献2]WO2011/153493小册子[文献3]WO2013/126803小册...
【技术保护点】
一种由下式表示的化合物或其盐：[式1]其中，W表示式‑NR1R2或式‑N+R3R4R5(Z‑)；R1和R2各自独立地表示C1‑4烷基或氢原子；R3、R4和R5各自独立地表示C1‑4烷基；Z‑表示阴离子；X表示可能被取代的C1‑6亚烷基；YA、YB和YC各自独立地表示可能被取代的次甲基；LA、LB和LC各自独立地表示键或可能被取代的亚甲基；并且RA1、RA2、RB1、RB2、RC1和RC2各自独立地表示可能被取代的C4‑10烷基。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.08.07 JP 2014-1617181.一种由下式表示的化合物或其盐：[式1]其中，W表示式-NR1R2或式-N+R3R4R5(Z-)；R1和R2各自独立地表示C1-4烷基或氢原子；R3、R4和R5各自独立地表示C1-4烷基；Z-表示阴离子；X表示可能被取代的C1-6亚烷基；YA、YB和YC各自独立地表示可能被取代的次甲基；LA、LB和LC各自独立地表示键或可能被取代的亚甲基；并且RA1、RA2、RB1、RB2、RC1和RC2各自独立地表示可能被取代的C4-10烷基。2.根据权利要求1所述的化合物或其盐，其中R1、R2、R3、R4和R5是甲基；Z-是卤素离子；X是亚乙基、三亚甲基或四亚甲基；YA、YB和YC是次甲基；LA、LB和LC各自独立地是键...
【专利技术属性】
技术研发人员：帆足保孝，
申请(专利权)人：武田药品工业株式会社，
类型：发明
国别省市：日本;JP
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