【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及一种新型阳离子聚合物及其制备方法和用途,还涉及由该新型阳离子聚合物与核酸所构成的纳米复合物及其制备方法和用途。
技术介绍
基因治疗是指将正常基因或有治疗作用的基因通过一定的方式导入靶细胞以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,进而达到治疗疾病的目的。基因治疗因具有诸多独特的优势,自问世以来已经对人类重大疾病的治疗产生了深远影响。然而,基因治疗的核心问题是尚未找到理想的基因载体。迄今研究开发的基因载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类,其中,病毒载体,如各种逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒、腺相关病毒等,虽然转染效率高,但存在着对外源基因的容纳量少(约4. 5-30kbp)、稳定性差、免疫原性高、毒性大、 靶向特异性差等诸多缺点;而非病毒载体由于容易大规模制备、成本低、对外源基因无大小限制、具有低免疫原性和相对安全等优点已经越来越受到国内外学者的高度重视,并被建议替代病毒载体而成为基因载体研究的主要方向。遗憾的是,迄今为止研究发现的非病毒载体的转染效率都不理想或转染效率较高但由于体内不降解导致毒性太大。因此,寻找新型的高效、低毒的基因非病毒载体已成为基因治疗研究领域最为迫切并具挑战性的课题之ο目前,新型阳离子聚合物基因输送系统已成为基因非病毒载体设计开发的主要方向,例如,对多聚赖氨酸(PLL)、聚乙烯亚胺(PEI)、聚酰胺-胺型树枝状高分子、聚二甲氨基甲基丙烯酸乙酯、壳聚糖和聚阳离子环糊精等进行结构修饰的各种衍生物,特别是因具有 “质子海绵”作用而具有高转染效率的PEI的研究报道最多,但因其不能在体内降解,对细胞产生较大毒性而导致其体内应用受到限制。因此, ...
【技术保护点】
1.一种阳离子聚合物,其具有式I所示的结构:式I式I中,n为聚合物的重复单元的个数;x为1或2;y为1或2。
【技术特征摘要】
1.一种阳离子聚合物,其具有式I所示的结构其中,η为聚合物的重复单元的个数;χ为1或2 ;y为1或2 ;R为保护基,2.根据权利要求1所述的阳离子聚合物,其中,所述阳离子聚合物的重均分子量为 5-50千道尔顿。3.根据权利要求1所述的阳离子聚合物,其中,所述阳离子聚合物为聚(叠氮基一缩二乙二醇-炔基二乙烯三胺)的Click共聚物、聚(叠氮基一缩二乙二醇-炔基三乙烯四胺) 的Click共聚物、聚(叠氮基二缩三乙二醇-炔基二乙烯三胺)的Click共聚物、聚(叠氮基二缩三乙二醇-炔基三乙烯四胺)的Click共聚物或其混合物。4.权利要求1所述的阳离子聚合物的制备方法,该方法包括以下步骤 步骤1 含有保护基的炔基化单体的合成5.根据权利要求4所述的方法,其中...
【专利技术属性】
技术研发人员:李亚平,高瑜,张志文,顾王文,
申请(专利权)人:中国科学院上海药物研究所,
类型:发明
国别省市:31
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