慢病毒载体的稳定生产制造技术

本发明专利技术提供新的稳定包装细胞系和生产用细胞系以及得到它们的方法，以及用这样的细胞系生产慢病毒载体的新方法。用用于慢病毒结构蛋白和调控蛋白的稳定表达的baculo-AAV杂合系统产生本发明专利技术的新方法和包装细胞系，所述系统包含含有侧翼为AAVITR的整合盒的杆状病毒骨架，以及编码rep蛋白的质粒。该系统允许得到HIV-1的结构蛋白和调控蛋白gag/pol和rev的稳定整合。所述系统允许得到仅包含HIV的结构蛋白和调控蛋白gag/pol和rev的第一中间体，用作得到稳定包装细胞系以及生产用细胞系的起点。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于基因治疗的慢病毒载体(LV)的生产。更具体地讲，本专利技术涉及稳定慢病毒包装细胞系以及使用杂合杆状-腺伴随病毒(baculo-Adeno associated virus(AAV))载体而制备包装细胞系的方法，用于慢病毒结构蛋白和调控蛋白的稳定整合。直量 自从2001年针对AIDS的首次LV I期临床试验之后，研究基于HIV的LV作为基因递送载体的38个1-1I期和2个I1-1II期试验已经经过当局的审查；它们中的3个仍然处于审查中。最大数量的试验包括单基因病，其中的一些具有高发病率，例如库利氏贫血(Cooley’ s anemia) β -重型地中海贫血(4个试验)。其次是癌症和感染性疾病,主要是HIV-1感染。通常，Ι/II期试验中招募的患者数量是有限的，但在III期中则不是。因此迫切需要第2代(基于LTR)和第3代(基于SIN) LV的稳定包装细胞系，以应付LV大规模生产的需要，大量用于未来有希望的III期试验。基于瞬时方案的LV生产在全局应用的安全性、成本和再现性的观点来看确实是不现实的。越来越多的证据显示，新近开发的用于基因治疗的病毒整合载体LV具本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：C博沃伦塔，A斯托尔纳约洛，P里扎尔迪，F马维利奥，
申请(专利权)人：莫尔梅德股份有限公司，
类型：
国别省市：