用于基因治疗的修饰的因子VIII和因子IX基因和载体制造技术

技术编号:5419499 阅读:236 留言:0更新日期:2012-04-11 18:40
本发明专利技术涉及用于包含在嵌合病毒载体中的修饰和优化因子VIII或 因子IX核酸。使用这种核酸可用于血友病的治疗。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
用于在人类对象中治疗血友病的优化基因,其中所述优化基因已经被修饰,相对于野生型基因增加CG序列并减少顺式基序,其中优化基因选自FⅧ和FⅨ。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:理查德·J·萨姆尔斯基
申请(专利权)人:阿斯克肋匹奥生物制药公司
类型:发明
国别省市:US

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