套管组件包括套管、聚合支撑材料和套筒。套管具有近端和远端。所述聚合支撑材料在近端处或近端附近实质上围绕套管的一部分。将所述套筒配置为连接到注射器。所述聚合支撑材料位于所述套管和所述套筒之间。所述套管、所述聚合支撑材料和所述套筒是粘合连接的。

本发明涉及穿过血脑屏障

本文提供了重组病毒载体颗粒的纯化

本公开的方面涉及对治疗神经系统疾病和紊乱有用的组合物和方法。在一些实施方式中，本公开提供了治疗神经系统疾病或紊乱的方法，所述方法包括施用包含干扰性核酸(例如人工miRNA)的病毒载体和包含CYP46A1蛋白的病毒载体。在一些实施方式中，...

本发明涉及调节核酸序列，特别是NS特异性启动子、细胞特异性启动子、多细胞特异性启动子及其元件。本发明还涉及包含此类启动子的表达构建体、载体、病毒体、药物组合物和细胞，以及它们的使用方法。调节核酸序列对基因治疗应用特别有用。用特别有用。用...

本发明涉及在单次施用方法中施用rAAV载体的方法，所述方法包括一系列子剂量的rAAV载体的子施用。本发明还涉及包含心脏特异性启动子、心脏细胞特异性启动子、多细胞心脏特异性启动子及其元件的rAAV载体。本发明还涉及rAAV载体、药物组合物...

包含rAVV基因组的重组AAV(rAAV)载体，所述rAVV基因组含有异源核酸，所述异源核酸编码溶酶体蛋白(例如酸性α

本文描述的方面涉及用于重组病毒载体(例如重组腺相关病毒载体)生产的稳定细胞系，所述稳定细胞系包含至少一种诱导型启动子，所述诱导型启动子可操作地连接至编码毒蛋白的异源基因。本文进一步提供了用于制备稳定细胞系的方法和用于病毒载体生产的方法。...

本发明涉及调节性核酸序列，特别是CNS特异性启动子，以及其元件。本发明还涉及包含此类启动子的表达构建体、载体、病毒体、药物组合物和细胞以及它们的使用方法。所述调节性核酸序列对基因治疗应用特别有用。序列对基因治疗应用特别有用。序列对基因治...

本发明涉及佛司可林诱导的和低氧诱导的顺式调控元件、启动子和载体及其使用方法。顺式调控元件、启动子和载体及其使用方法。顺式调控元件、启动子和载体及其使用方法。

本申请公开产生缺乏原核序列的高滴度重组腺相关病毒(rAAV)的群体的方法。组腺相关病毒(rAAV)的群体的方法。

本发明涉及能够增强基因的肌肉特异性表达的调节核酸序列，特别是肌肉特异性启动子、其元件和其他此类核酸序列。本发明还涉及包含此类肌肉特异性调节核酸序列的表达构建体、载体和细胞，以及它们的使用方法。所述调节核酸序列对基因治疗应用特别有用，但也...

本发明提供了制造含有转基因的环状核酸载体的方法，所述方法包括：(a)使宿主系统与模板接触，其中，所述模板包含至少一个侧翼切割位点，和(i)至少一个噬菌体复制起点(ORI)，(ii)至少一个末端重复(TR)，以及(iii)与转基因可操作地...

本文描述了涉及载体的方法和组合物，包括但不限于通过支气管动脉导管插入递送使用导管将病毒载体群给予受试者中的多个靶位点，使用腺相关病毒(AAV)颗粒治疗囊性纤维化(CF)的方法。方法。

包含rAVV基因组的重组AAV(rAAV)载体，所述rAVV基因组含有异源核酸，所述异源核酸编码融合至酸性α‑葡萄糖苷酶(GAA)多肽的任选的IGF‑2序列和信号肽，使GAA多肽能够从肝脏中分泌并靶向至溶酶体。具体的实施方式涉及编码α‑...

本文公开了用于将核酸序列递送进靶细胞的载体。所述载体是非病毒DNA构建体。所述载体具有至少一个DD‑ITR以及与促进表达的调节元件可操作地连接的核酸序列的互补的拷贝。所述构建体具有带发夹结构的共价封闭末端，并随着受体细胞分裂在受体细胞中...

如本文所证明，提供了修饰的重组AAV6载体，该修饰的重组AAV6载体转导肝并且具有降低的ADK6抗体对肝转导的中和。因此，本发明的实施方式涉及逃避中和的肝趋向性rAAV6载体。

本发明涉及用于基因治疗的修饰的因子VIII和因子IX基因和载体。本发明涉及用于包含在嵌合病毒载体中的修饰和优化因子VIII或因子IX核酸。使用这种核酸可用于血友病的治疗。

本发明涉及用于包含在嵌合病毒载体中的修饰和优化因子VIII或 因子IX核酸。使用这种核酸可用于血友病的治疗。