可用于治疗艾滋病的重组表达载体、经改造的造血干细胞和方法技术

本发明专利技术涉及新的可用于治疗艾滋病的重组表达载体、经改造细胞（特别是造血干细胞）和方法。本发明专利技术提供重组表达载体和经改造细胞（特别是造血干细胞），其可表达：（１）ＭＧＭＴ（Ｐ１４０Ｋ）基因；和（２）多个（特别是靶向ＨＩＶ的）ｓｉＲＮＡ和／或ｍｉＲＮＡｓ和／或核酶和／或反义寡核苷酸。本发明专利技术还提供治疗ＨＩＶ感染的方法，包括（１）制备本发明专利技术的细胞，然后将其移植到ＨＩＶ感染患者体内；和（２）进行适当的ＢＧ／ＢＣＮＵ治疗。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及基因治疗领域，特别是可用于治疗艾滋病的重组表达载体、经改造细胞(特别是造血干细胞)和方法。
技术介绍
当前，对艾滋病毒(HIV)感染的治疗手段主要是高强度的抗逆转录病毒治疗，该疗法联合使用针对病毒逆转录酶和蛋白酶的抑制剂。不幸的是，HIV具有很高的突变率及复杂的致病机理，因此能够逃避治疗。由于HIV-1可以整合入细胞的基因组，病毒的基因组可长期存在于细胞之中。HIV-1在药物治疗之后仍可在携带HIV-1基因组的CD4+细胞再次激活扩增。因此，需要发展新的治疗手段对付HIV的感染。长期以来，将目的基因导入人类造血干细胞(HSC)以治疗人类疾病是众多科学家和医生期待实现的目标。然而，由于难于对足够数量的造血干细胞进行靶基因的转导，基因治疗至今无法在血细胞疾病治疗中得到应用。最近，出现了一种用P140K突变的O6-甲基鸟嘌呤-DNA-甲基转移酶基因(P140K O6-methylguanine-DNA-methyltransferase，MGMT)作为抗性基因转导入细胞，然后用六氧苯甲基鸟嘌呤/卡莫司汀(O6-benzylguanine/1，3-bis(2-chloroe本文档来自技高网...

【技术保护点】
可表达多个ｓｉＲＮＡ和／或ｍｉＲＮＡｓ和／或核酶和／或反义寡核苷酸的表达盒，其包含由共同的启动子（例如一个或几个启动子）控制的、多个（特别是靶向ＨＩＶ的）ｓｉＲＮＡ和／或ｍｉＲＮＡｓ和／或核酶和／或反义寡核苷酸的编码核酸序列。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：夏宁邵，史长平，林圣彩，
申请(专利权)人：厦门大学，
类型：发明
国别省市：92[中国|厦门]