【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术一般涉及用于代谢紊乱的治疗剂领域，更具体地涉及包含三庚酸甘油酯(triheptanoin)的膳食用于治疗成人葡萄糖多聚体病(APBD)三庚酸甘油酯的用途。
技术介绍
在不限制本专利技术的范围的情况下，结合用于检测和治疗与糖原分支酶(glycogenbrancher enzymes, GBE)有关的疾病的治疗剂的应用来描述本专利技术的背景,所述的与糖原分支酶有关的疾病包括成人葡萄糖多聚体病(APBD)。 公开号为20020102737的美国专利(Millington等人，2002)提供了使用四糖作为生物标志物筛选溶酶体贮积症的受试者的方法，所述溶酶体贮积症优选为糖原贮积症。在更优选的实施方案中，筛选庞贝氏症(即糖原贮积症II型)的受试者。也提供了新生儿筛查试验。本专利技术进一步提供了在感染的受试者中监测临床状况和治疗功效的方法。进一步提供了通过串联质谱法测量四糖生物标志物的方法，优选地，作为庞贝氏症新生儿筛查试验的一部分。公开号为20080085920 的美国专利(Donello 和 Schweighoffer, 2008)描述了使用包含NB-DNJ或结...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2010.06.14 US 61/354,472;2011.06.13 US 13/159,3291.一种在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗成人葡萄糖多聚体病(APBD)或其组合的方法，包括步骤: 确定需要缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗APBD或其组合的患者；并且 每天给予该患者一定剂量的三庚酸甘油酯(C7TG)，其中所述C7TG可任选地与一种或多种用于患者口服的食物产品混合。2.权利要求1的方法，其中所述一种或多种运动技能和步态的改善选自无协助的步行时间、步频时间、支撑时间、步幅、步长和步行速度的增加。3.权利要求1的方法，其中所述患者正在进行规律饮食，其中所述规律饮食包含蛋白质、碳水化合物和脂肪中的一种或多种来源。4.权利要求1的方法，其中所述C7TG包含30-35%的患者的每日热量摄取。5.权利要求1的方法，其中所述C7TG包含30%、31%、32%、33%、34%和35%的患者的每日热量摄取。6.权利要求1的方法，其中给予患者的C7TG的量为l-2g/kg/24小时。7.权利要求1的方法，其中给予患者的C7TG的量为1、1.1、1.2、1.3、1.4、1.5、1.6、1.7、1.8、1.9 和 2.0g/kg/24 小时。8.权利要求1的方法，其中所述剂量的C7TG按日给药6-8个月。9.权利要求1的方法，进一步包括步骤: 通过测量患者体液中的一种或多种APBD的代谢标记物的水平来监控治疗的进展； 将所述一种或多种代谢物的水平与基线水平和对照水平相比较，其中所述基线水平是在开始治疗前患者的体液中的代谢物的水平，且对照水平是未患APBD的健康受试者的体液中的代谢物的水平；和 基于代谢物水平的比较结果继续或终止治疗、改变C7TG的剂量、改变C7TG的频率或改变C7TG的剂量和改变C7TG的频率两者。10.权利要求9的方法，其中所述体液选自血液、血浆和尿。11.权利要求1的方法，其中所述C7TG用于治疗一种或多种选自以下的疾病:糖原分支酶缺乏症、安德森病、福布斯氏病和Danon病。12.一种用于在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗成人葡萄糖多聚体病(APBD)或其任意组合的组合物，包含: 三庚酸甘油酯(C7TG)，其中所述C7TG用作或混合于一种或多种用于口服以在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗APBD或其任意组合的食物产品；以及 任选的感官载体和一种或多种任选的添加剂，所述添加剂选自:调味剂、维生素、矿物补充剂、蛋白质补充剂、着色剂和防腐剂。13.权利要求12的组合物，其中所述一种或多种运动技能和步态的改进选自无协助的步行时间、步频时间、支撑时间、步幅、步长和步行速度的增加。14.权利要求12的组合物，其中在所述组合物给药的同时在患者中维持规律饮食。15.权利要求12的组合物，其中所述C7TG包含30-35%的患者的每日热量摄取。16.权利要求12的组合物，其中所述C7TG包含30%、31%、32%、33%、34%和35%的患者的每日热量摄取。17.权利要求12的组合物，其中给予患者的C7TG的量为l-2g/kg/24小时。18.权利要求12的组合物，其中给予患者的C7TG的量为1、1.1,1.2,1.3,...
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