肽寡核苷酸缀合物制造技术
Peptide oligonucleotide conjugate
The oligonucleotide analogues that are conjugated to the peptide of the carrier are provided. The compounds disclosed herein can be used to treat various diseases, for example, inhibiting protein expression or correcting abnormal mRNA splicing products, which can produce beneficial therapeutic effects.
【技术实现步骤摘要】
肽寡核苷酸缀合物相关申请的交叉引用本申请根据美国法典第35章第120条要求2011年5月5日申请的第13/101942号美国专利申请和2011年5月13日申请的第13/107528号美国专利申请的权益，这些申请通过引用全部并入本文中。背景
本专利技术总体涉及可用作反义化合物的寡核苷酸化合物(寡聚物)，更具体地涉及结合到细胞渗透性肽上的寡聚物化合物，以及此类寡聚物化合物在反义应用中的用途。相关技术描述具有潜在有用生物活性的许多药物的实际效用，常常由于难以将此类药物递送到其靶标而受阻。通常必须将待递送到细胞内的化合物从含大量水的细胞外环境中递送出来，并随后穿透亲脂性细胞膜来进入细胞。除非物质由特定运输机制来主动运输，许多分子，尤其是大分子，要么太过亲脂而不能实际溶解，要么太多亲水而不能穿透膜。由氨基酸残基49-57(Tat49-57，具有序列RKKRRQRRR)组成的HIVTat蛋白质片段被用来将具有生物活性的肽和蛋白质递送到细胞内(例如Barsoumetal.,1994,PCTPubn.No.WO94/04686)。Tat(49-60)被用来促进硫代膦酸寡核苷酸...
【技术保护点】
缀合物，其包含：(a)载体肽，包含氨基酸亚基；和(b)核酸类似物，包含基本上不带电荷的骨架和用于序列特异性结合到靶核酸上的寻靶碱基序列；其中：所述氨基酸亚基的两个或更多个为带正电荷的氨基酸，所述载体肽包含位于所述载体肽的羧基端的甘氨酸(G)或脯氨酸(P)亚基，不多于7个连续的氨基酸亚基为精氨酸，且所述载体肽共价连接至所述核酸类似物。
【技术特征摘要】
2011.05.05 US 13/101,942;2011.05.13 US 13/107,5281.缀合物，其包含：(a)载体肽，包含氨基酸亚基；和(b)核酸类似物，包含基本上不带电荷的骨架和用于序列特异性结合到靶核酸上的寻靶碱基序列；其中：所述氨基酸亚基的两个或更多个为带正电荷的氨基酸，所述载体肽包含位于所述载体肽的羧基端的甘氨酸(G)或脯氨酸(P)亚基，不多于7个连续的氨基酸亚基为精氨酸，且所述载体肽共价连接至所述核酸类似物。2.根据权利要求1所述的缀合物，其中所述载体肽包含位于羧基端的甘氨酸。3.根据权利要求1所述的缀合物，其中所述载体肽包含位于羧基端...
【专利技术属性】
技术研发人员：贡纳·J·汉森，
申请(专利权)人：萨勒普塔医疗公司，
类型：发明
国别省市：美国,US
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