在一个方面中，提供了与人HER2的亚结构域II结合的抗体。在另一个方面中，提供了包含与用以与人HER2的亚结构域II结合的重链多肽配对并且与用以与人HER2的亚结构域IV结合的重链多肽配对的轻链多肽的抗体。在另一方面中，提供了与人HER...

本公开总体上涉及含NLR家族Pyrin结构域3(NLRP3)的小分子调节剂，或其药学上可接受的盐、同位素富集的类似物、立体异构体、立体异构体混合物或前药；其制备方法和中间体；以及其使用方法。

本公开涉及用本文所提供的化合物治疗受试者的帕金森病的方法，包含所述化合物的药物组合物，以及监测受试者对所述治疗的反应的方法。

本文提供包含结合转铁蛋白受体的蛋白质和能够调节靶基因或序列表达的寡核苷酸的缀合物，以及其使用方法。

某些实施方案提供了包含艾杜糖醛酸2

本文提供了能够转运跨过血脑屏障(BBB)并包含磺基葡糖胺磺基水解酶(SGSH)酶

制备了本文指定为化合物I的2

本公开总体上涉及含NLR家族Pyrin结构域3(NLRP3)的小分子调节剂，或其药学上可接受的盐、同位素富集的类似物、立体异构体、立体异构体混合物或前药；其制备方法和中间体；以及其使用方法。使用方法。

本公开大体上涉及含NLR家族Pyrin域蛋白3(NL

本公开总体上涉及NLR家族含热蛋白结构域蛋白3(NLRP3)的小分子调节剂或其药学上可接受的盐、同位素富集类似物、立体异构体、立体异构体混合物或前药；其制备方法和中间物；以及其使用方法。其使用方法。

某些实施方案提供了一种治疗有需要的受试者的亨特综合征的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效剂量的包含ETV:IDS蛋白的药物组合物。药物组合物。药物组合物。

在一方面，提供了具有特异性结合至人HER2的亚结构域II和人HER2的亚结构域IV的能力的双特异性蛋白。在另一方面，提供了使用特异性结合至人HER2的亚结构域II和亚结构域IV的双特异性蛋白治疗癌症或治疗癌症脑转移的方法。特异性蛋白治疗...

在一个方面，提供了特异性结合至骨髓细胞上表达的人类触发受体2(TREM2)蛋白的抗体。在一些实施方案中，所述抗体降低可溶性TREM2(sTREM2)的水平。在一些实施方案中，所述抗体增强TREM2活性。增强TREM2活性。

本文提供了颗粒蛋白前体变体以及包含颗粒蛋白前体变体和Fc多肽的融合蛋白。本文还提供了使用此类蛋白质治疗颗粒蛋白前体相关病症(例如神经退行性疾病，如额颞叶痴呆(FTD))的方法。的方法。

本发明涉及受体相互作用蛋白激酶1的抑制剂。本公开大体上涉及N

本发明涉及作为用于治疗神经退化性病症的LRRK2抑制剂的嘧啶

本公开文本涉及2

本公开文本总体上涉及LRRK2抑制剂或其药学上可接受的盐、同位素富集的类似物、互变异构体、立体异构体、立体异构体的混合物、前药或药物组合物以及其制造和使用方法。药物组合物以及其制造和使用方法。

某些实施方案提供了一种检测患有溶酶体贮积症的受试者中的一种或多种生物标志物的方法，所述方法包括：1)测量来自所述受试者的样品中的两种或更多种脂质的组合的浓度，其中所述脂质的组合选自由以下组成的组：a)双(单酰基甘油)磷酸酯(BMP)；b...

某些实施方案提供了药物组合物，其包含：包含ERT酶