用于使化合物靶向多种选定器官或组织的分子制造技术

本发明专利技术提供了包含与部分连接的器官、组织或肿瘤细胞归巢分子的偶联物。所述部分能够是例如寡核苷酸、小干扰RNA、基因、病毒、蛋白、药物或可检测剂。此外，本发明专利技术提供了通过给予患有或疑似患有病变的个体分子或偶联物以诊断或治疗肌肉或心脏病变的方法，所述分子或偶联物归巢于、结合于肌细胞或心脏细胞并被肌细胞或心脏细胞摄取。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及体内靶向领域，并提供了归巢于、结合于多种器官或组织并被多种器官或组织吸收的分子。
技术介绍
大多数治疗性化合物通过循环递送至靶器官或组织。然而，在大多数情况下，药物或其它治疗不仅靶向患病器官或组织，而且会被体内的其它器官和组织吸收。这由于例如遍及患者身体的普遍毒性效应而导致不期望的副作用。因此，选择性靶向特定器官或组织是理想的。另外，将治疗化合物与靶向分子偶联能够改善被靶向的组织或细胞对化合物的摄取性质，这产生更有效的分子。因此，与靶向分子偶联获得相比于母体化合物更有效且毒性更低的化合物，参见 Curnis et al., 2000, Nature Biotechnol.18，1185-1190。这能够应用于多种化合物，例如肽、蛋白质、细胞抑制剂、抗菌素和抗病毒剂。在诸如杜兴氏肌营养不良(DMD)、肌强直性营养不良(MD)或脊髓性肌萎缩(SMA)的肌肉疾病的情况下，肌特异性肽能够与例如反义寡核苷酸(AON)和小干扰RNA(SiRNA)结合。AON和SiRNA通过阻断不期望基因的转录而具有用作治疗特定疾病的新型药品的高效能。在DMD治疗领域中，反义诱导的外显子跳读(an本文档来自技高网...

【技术保护点】
与选自生物活性部分和诊断部分的部分连接的肽或模拟肽的偶联物，所述肽或模拟肽包含NLTRLHT或由NLTRLHT组成。

【技术特征摘要】
2007.07.12 EP 07112323.61.与选自生物活性部分和诊断部分的部分连接的肽或模拟肽的偶联物，所述肽或模拟肽包含NLTRLHT或由NLTRLHT组成。2.如权利要求1所述的偶联物，其中所述生物活性部分选自DNA、RNA或其类似物，诸如包含2，-O-烧基特别是2’ -O-甲氧基乙基-和2’ -O-甲基、或2’ -O-稀基(稀丙基)或2’ -O-炔基核苷酸的化合物，锁核酸(LNA)，肽核酸(PNA)，乙烯桥联核酸(ENA)，硫代磷酸修饰的核苷酸，基于吗啉代的核苷酸及其组合。3.如权利要求1或2所述的偶联物，所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：约翰尼斯·安东尼乌斯·海姆斯凯克，朱迪思·克里斯蒂娜·塞奥多拉·万多伊特科姆，皮特拉·万库伊克罗梅恩，杰勒德·约翰尼斯·普拉滕伯格，
申请(专利权)人：普罗森那技术公司，
类型：发明
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