用于治疗与DNA重复不稳定性相关的遗传病的方法和手段技术

本发明专利技术提供了施加仅与人基因转录物中重复性序列互补的寡核苷酸分子的方法和药剂，还提供了对用以诊断、治疗或预防人体中与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病之药剂的制备。因此，本发明专利技术提供了治疗与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病的方法。本发明专利技术还涉及可在本发明专利技术中应用以阻止重复序列扩增的转录物在细胞内积累和／或翻译的经修饰寡核苷酸。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
单链寡核苷酸用于制备治疗或预防人顺式元件重复不稳定性相关遗传病的药物中的用途，所述单链寡核苷酸包含仅与基因转录物中重复序列互补的序列，或者由所述序列组成。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：约瑟夫斯约翰内斯德金佩，赫拉德约翰内斯普拉滕伯格，德里克格特万辛克，
申请(专利权)人：普罗森那技术公司，
类型：发明
国别省市：NL[荷兰]