治疗与ＤＮＡ重复不稳定性相关的遗传病症的方法和装置制造方法及图纸

本发明专利技术提供了应用寡核苷酸的方法和药物，该寡核苷酸包含次黄嘌呤核苷和／或尿嘧啶和／或含有能形成摆动碱基对的碱基的核苷，所述寡核苷酸优选是ＲＮＡ酶Ｈ基本上非依赖的和只与人基因转录本的重复序列互补，用于制备用于诊断、治疗或预防人类与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病症的药物。因此本发明专利技术提供了与顺势元件重复不稳定相关的遗传病症的治疗方法。本发明专利技术也涉及应用于本发明专利技术的方法中以预防重复扩增转录本在细胞中积累和／或翻译的修饰的寡核苷酸。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
包含次黄嘌呤核苷和／或尿嘧啶和／或含有能形成摆动碱基对的碱基的核苷的寡核苷酸用于制备治疗或预防人类与顺式元件重复不稳定性相关的遗传病症的药物的用途，所述寡核苷酸包含只与基因转录本的重复序列互补的序列或由其组成。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：约瑟夫斯约翰尼斯德吉姆彼，勒德乌斯约翰尼斯普拉滕伯格，
申请(专利权)人：普罗森那控股公司，
类型：发明
国别省市：NL[]