In this paper, donor carriers and systems for in vivo cassette exchange mediated by double histidase are described. Animal models for consistent, rigorous and simple studies of gene expression are also described. The methods and therapies for screening therapeutic drugs using these animal models are further described.
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于体内双重组酶介导的盒式交换(dRMCE)的系统和方法及其疾病模型背景本文中的所有出版物均以引用的方式并入，达到如同每个单独的出版物或专利申请被具体和单独地指明以引用的方式并入的程度。以下描述包括可对理解本专利技术有用的信息。这并不是承认，本文所提供的任何信息是现有技术或者与当前要求保护的专利技术相关，或者被明确地或含蓄地引用的任何出版物是现有技术。基因工程改造的小鼠模型(GEMM)，特别是能实现条件性体细胞嵌合的那些，已成为以时间和组织特异性方式进行反向遗传学的黄金标准。鉴于GEMM产生是一个费力的过程，许多替代性非GEMM模型，如电穿孔介导(EP)和病毒基因递送日益用作生成体细胞嵌合体的更快速手段，如肿瘤建模。两项技术可实际上靶向身体内的任何地方。除四环素调节的系统(TRE)和shRNA之外，EP近来已结合转座子，如piggyBac(PB-EP)，使得能够在体内实现稳定的和可诱导的转基因作用及肿瘤生成。尽管提供了速度和灵活性，PB-EP和病毒方法还具有许多缺陷。病毒载体具有有限的有效负载，引发免疫应答且需要复杂的制备专门技能，并且PB-EP和病毒递送都受到不可...
【技术保护点】
1.一种系统，其包含：无启动子的供体载体，其包含在转基因或RNA上游的多聚腺苷酸化信号或转录终止元件、所述转基因或RNA、及成对的重组酶识别位点；以及一个表达载体，其包含两个编码对所述成对的重组酶识别位点特异的重组酶的基因；或两个表达载体，第一表达载体包含一个编码对所述成对的重组酶识别位点中的一个特异的第一重组酶的基因，而第二表达载体包含一个编码对所述成对的重组酶识别位点中的另一个特异的第二重组酶的基因。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.01.26 US 62/287,1971.一种系统，其包含：无启动子的供体载体，其包含在转基因或RNA上游的多聚腺苷酸化信号或转录终止元件、所述转基因或RNA、及成对的重组酶识别位点；以及一个表达载体，其包含两个编码对所述成对的重组酶识别位点特异的重组酶的基因；或两个表达载体，第一表达载体包含一个编码对所述成对的重组酶识别位点中的一个特异的第一重组酶的基因，而第二表达载体包含一个编码对所述成对的重组酶识别位点中的另一个特异的第二重组酶的基因。2.如权利要求1所述的系统，其中所述无启动子的供体载体进一步包含转录后调控元件。3.如权利要求1所述的系统，其中所述无启动子的供体载体还包含在所述转基因或RNA下游的多聚腺苷酸化信号。4.如权利要求1所述的系统，其中所述无启动子的供体载体包含：PGK多聚腺苷酸化信号(pA)；三聚SV40pA；所述转基因或RNA；loxP和翻转酶识别靶标(FRT)；兔β球蛋白pA；及土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件(WPRE)。5.如权利要求1所述的系统，其中所述成对的重组酶识别位点为loxP和翻转酶识别靶标(FRT)，且所述重组酶为cre和flp。6.如权利要求1所述的系统，其中所述RNA为siRNA。7.如权利要求1所述的系统，其中所述RNA为shRNA。8.如权利要求1所述的系统，其中所述RNA为sgRNA。9.如权利要求1所述的系统，其中所述转基因或所述RNA包含...
【专利技术属性】
技术研发人员：约施华·布罗尼格，莫伊兹·丹尼尔鲍尔，金基范，
申请(专利权)人：西达赛奈医疗中心，
类型：发明
国别省市：美国,US
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