阳离子脂质制造技术

本发明专利技术提供一种能够用在细胞质的核酸传递的阳离子脂质。本发明专利技术的阳离子脂质例如为下述式(1a)所表示的化合物或其药学上可接受的盐。

cationic lipid

The present invention provides a cationic lipid capable of transferring nucleic acid in cytoplasm. The cationic lipids of the present invention are, for example, compounds represented by formula (1a) below or pharmaceutically acceptable salts thereof.

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】阳离子脂质
本专利技术是关于一种新颖阳离子脂质。先前技术siRNA(smallinterferingRNA，小干扰RNA)、miRNA(microRNA，微RNA)、shRNA(短发夹RNA(shorthairpinRNA)、或小发夹RNA(smallhairpinRNA))表达载体、反义寡核苷酸等核酸是在活体内诱导序列特异性的基因表达抑制的核酸，作为核酸药物而为人所知。这些核酸药物中，尤其是siRNA受到关注。siRNA是包含19～23个碱基对的双链RNA，其诱导被称为RNA干扰(RNAinterference，RNAi)的序列特异性的基因表达抑制。虽然siRNA在化学上稳定，但就容易被血浆中的RNase(ribonuclease，核糖核酸酶)所分解的方面、及不易单独通过细胞膜的方面等而言，在治疗用途方面存在问题(例如参照专利文献1)。针对上述问题，已知借由在含有阳离子脂质的微粒内封入siRNA，可保护所封入的siRNA免在在血浆中被分解，且使其通过脂溶性的细胞膜(例如参照专利文献1)。此外，专利文献2～5中记载有一种用在siRNA等核酸药物的传递的阳离子脂质，其会提高生物分解本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种化合物或其药学上可接受的盐，该化合物是以下述式(1a)表示，

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.06.24 JP 2016-1259251.一种化合物或其药学上可接受的盐，该化合物是以下述式(1a)表示，式中，L1及L2各自独立地表示碳数3～10的亚烷基，R1及R2各自独立地表示碳数4～22的烷基或碳数4～22的烯基，X1表示单键或-CO-O-，环P表示下述式(P-1)～(P-5)的任一者；式中，R3表示碳数1～3的烷基。2.如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物以式(1)表示，式中，L1及L2各自独立地表示碳数3～10的亚烷基，R1及R2各自独立地表示碳数4～22的烷基或碳数4～22的烯基，X1表示单键或-CO-O-。3.如权利要求1或2所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物是选自由下述式(A1)～(A22)所表示的化合物所组成的组，4.如权利要求1至3中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物以下述式(A1)表示，5.如权利要求1至3中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物以下述式(A2)表示，6.如权利要求1至3中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物以下述式(A3)表示，7.如权利要求1至3中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，其中化合物以下述式(A4)表示，8.如权利要求1至...

【专利技术属性】
技术研发人员：铃木裕太，高桥良典，
申请(专利权)人：卫材RD管理有限公司，
类型：发明
国别省市：日本,JP