本实施方案提供了通过给受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂来治疗、预防或缓解与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物和组合物。组合物。

提供了用于减少细胞或动物中ATXN3 RNA的量或活性，并且在某些实施方案中减少细胞或动物中ATXN3蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动功...

本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑...

本文提供用于减少细胞或受试者中FXI RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或受试者中FXI蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。所述化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善血栓栓塞性病状的至少一种症状而不显著增加出血风险。所述...

本发明实施方案提供可用于抑制EZH2表达的方法、化合物和组合物，其可用于治疗、预防或改善与EZH2相关联的癌症。

本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于在有需要的个体中治疗、预防、延缓或改善任何一种或多种心血管...

本申请提供了用于抑制DNM2表达的方法、化合物和组合物，其可用于治疗、预防或改善与DNM2相关的疾病。

本发明实施方案提供可用于抑制IRF4表达的方法、化合物和组合物，其可用于治疗、预防或改善与IRF4相关联的癌症。

本申请提供了一种降低动物中亨廷顿mRNA和蛋白表达的方法、化合物和组合物。这种方法、化合物和组合物用于处理、预防或改善亨廷顿氏病或其症状。

本文提供的是用于减少动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供的是用于在动物中减少血浆脂质、血浆葡萄糖和动脉粥样硬化斑块的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物可用于治疗、预防、延缓或减轻任何一...

本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。

本实施例提供了用于靶向表达GLP‑1受体的细胞的化合物和方法。

本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防、延迟或改善有需要的个体的心血管疾病和/或代谢...

本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防、延迟或改善有需要的个体的心血管疾病和/或代谢...

提供用于降低细胞或动物中的SNCA mRNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或动物中的α‑突触核蛋白的量的化合物、方法以及药物组合物。此类化合物、方法以及药物组合物适用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括运动...

本发明实施方案提供用于抑制ENaC表达的方法、化合物和组合物，其可用于治疗、预防或改善与ENaC相关的疾病。

公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反...

本文公开了用C90RF72特异性抑制剂减少动物体内C90RF72mRNA和蛋白质的表达的组合物和方法。所述方法可用于治疗、预防或改善有需要的个体的神经退化性疾病。所述C90RF72特异性抑制剂包括反义化合物。可以通过施用C90RF72特...

本实施方案提供使用靶向生长激素受体(GHR)的反义化合物或寡核苷酸用于治疗、预防或减轻与过量生长激素相关的疾病的方法、化合物以及组合物。

本实施方案提供通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂用于治疗、预防或减轻与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物以及组合物。