本发明涉及APOL1表达的调节剂。本发明实施例提供了有用于抑制APOL1表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与APOL1相关的疾病。

本发明涉及APOL1表达的调节剂。本发明实施例提供了有用于抑制APOL1表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与APOL1相关的疾病。

提供了用于降低细胞或动物中PLN RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或动物中PLN蛋白的量的寡聚剂、寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚剂、寡聚化合物、方法和药物组合物可用于治疗心肌病、心力衰竭或心律失常。

提供了用于减少细胞或动物中IFNAR1RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中IFNAR1蛋白的量的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚化合物、方法和药物组合物可用于治疗与神经炎症相关的疾病和疾患，包括Aicardi‑Gou...

本公开提供了合成修饰的寡核苷酸和包含具有至少一个修饰的核苷间连接基团的修饰的寡核苷酸的寡聚化合物(包括作为反义剂或其部分的寡聚化合物)的方法。在某些实施方案中，本公开提供了用于合成包含一个或多个磺酰基氨基磷酸酯键的寡核苷酸的某些磺酰基叠...

提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A‑ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可...

本文公开了用于降低共济失调蛋白2mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善共济失调蛋白2相关疾病、病症或病状。所述共济失调蛋白2相关疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化...

提供了用于降低细胞或受试者中的HTT RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中的HTT蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善重复序列扩增疾病的至少一种症状或标志。此类重复序列扩增...

本发明提供了用于减少细胞或动物中APP RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中APP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括认知损...

提供了用于减少细胞或受试者中FXII RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中FXII蛋白质的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善血栓栓塞性疾患的至少一种症状。此类血栓栓塞性疾患包括...

提供了用于减少细胞或受试者中的AGT RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的AGT的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善心血管疾病的至少一种症状或标志。此类化合物和药物组合物可用于改善RAA...

本文提供了施用ISIS 678354以改善有需要的人类受试者的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、家族性部分性脂肪营养不良(FPL)、严重高甘油三酯血症(SHTG)、降低有需要的人类受试者的APOCIII RNA或降低有需要的人类受试者...

本披露提供了一种药物组合物，其包含A)一种或多种ASO或其药学上可接受的盐；B)一种或多种渗透增强剂；C)一种或多种任选的药学上可接受的赋形剂；以及D)一种或多种任选的包衣。所述组合物用于治疗、预防或缓解受试者中与PCSK9或PNPLA...

本披露提供了治疗或预防受试者的脂肪肝病和/或降低受试者的胆固醇和LDL胆固醇水平的方法。本披露进一步提供了降低受试者的含普列克底物蛋白和Sec7结构域的蛋白3(PSD3)的表达的方法。达的方法。

提供了用于减少细胞或受试者中的PLP1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的蛋白脂质蛋白1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善脑白质营养不良的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括张力减退...

提供了用于减少细胞或受试者中的ATXN1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的ATXN1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括步态和肢体...

提供了用于降低细胞或受试者中KCNT1RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或受试者中KCNT1蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这些化合物、方法和药物组合物可用于改善神经学病状的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括癫痫发作、脑...

提供了用于调节细胞或受试者中的SMN2RNA和/或蛋白质的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性病症的至少一种症状。此类症状包括：肌肉力量降低；不能坐直、站立和/或行走或其能力降低；神经肌肉活动减少；...

本文提供了施用ISIS 443139以在有需要的人受试者中改善亨廷顿氏病、减少HTT RNA、减少mHTT RNA、减少HTT蛋白或减少mHTT蛋白的方法。在某些情况下，方法可用于改善亨廷顿氏病的至少一种症状。亨廷顿氏病的此类症状包括但...

本文提供了施用ISIS 721744以改善水肿的方法，以及降低有需要的人受试者中的前激肽释放酶(PKK)RNA、蛋白质或活性的方法。在某些情况下，方法可用于改善遗传性血管性水肿的至少一种症状。遗传性血管性水肿的此类症状包括但不限于恶心、...