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IONIS制药公司专利技术
IONIS制药公司共有114项专利
PCSK9表达的调节剂制造技术
本发明实施例提供了可用于抑制PCSK9表达的方法、化合物、和组合物,这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与PCSK9相关的疾病。
用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法技术
本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法技术
本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法技术
本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
用于调节SMN2的化合物和方法技术
本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。
因子11表达的调节制造技术
此处披露了用于在需要的个体中降低因子11以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子11的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞,比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞和中风。靶向因子...
用于减少TAU表达的化合物和方法技术
提供用于减少细胞或动物中Tau mRNA的量或活性,并且在某些情况下减少细胞或动物中Tau蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一个症状。此类症状包括记忆丧失、运动功能丧失和神经原...
GLP-1受体配体部分缀合的寡核苷酸及其用途制造技术
本实施例提供了用于靶向表达GLP‑1受体的细胞的化合物和方法。
对脂蛋白脂肪酶缺乏群体中的载脂蛋白C-III(APOCIII)表达的调节制造技术
本发明提供用于在患者中减少ApoCIII mRNA和蛋白质的表达以治疗、预防、延迟或改善弗雷德里克森I型血脂异常/FCS/LPLD的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物在所述患者中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比和减少...
KRAS表达的调节剂制造技术
本发明实施例提供了用于抑制KRAS表达的方法、化合物、和组合物,这些方法、化合物、和组合物可以用于治疗、预防、或缓解与KRAS相关的疾病。
GCGR表达的反义调节制造技术
本文提供用于降低GCGR mRNA和蛋白质在动物体内的表达的方法、化合物以及组合物。此类方法、化合物以及组合物可用于治疗、预防、延迟或改善代谢疾病,例如糖尿病,或其症状。
用于调节载脂蛋白(a)表达的方法和组合物技术
本文公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的反义化合物和方法。与apo(a)或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎症性、心血管性和/或代谢性疾病、病症或病状。本文公开的反义化合物...
调节载脂蛋白(a)表达制造技术
本文提供靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合基团的寡聚化合物。在某些实施方案中,所述靶向apo(a)的寡聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)和/或Lp(a)相关的疾病、...
雄激素受体表达的调节制造技术
某些实施例是针对靶向人雄激素受体(AR)用于抑制细胞中雄激素受体水平的化合物和组合物,其对于治疗癌症和抑制癌细胞生长或增殖的方法可以是有用的。在此提供的一些实施例涉及用于抑制细胞中雄激素受体水平的化合物和组合物的发现,其对于治疗癌症和抑...
用于调节血管紧张素原表达的化合物和方法技术
本文公开用于在有需要的个体中调节AGT和调节RAAS途径相关疾病、病症和/或病状的包含修饰寡核苷酸的组合物和化合物。可以通过施用靶向AGT的反义化合物来治疗、改善、延迟或预防个体中的RAAS途径相关疾病、病症和/或病状,诸如高血压。
用于调节τ蛋白表达的组合物制造技术
本文公开了用于降低τ蛋白mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。这种方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善τ蛋白相关疾病、病症和病状。
缀合反义化合物及其用途制造技术
本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
组合疗法制造技术
用于用靶向GCGR的反义寡核苷酸和二甲双胍的组合治疗与2型糖尿病相关的病状的方法。
载脂蛋白CIII(APOCIII)表达的调节制造技术
本文提供了用于在动物中降低ApoCIII mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供了用于在动物中升高HDL水平和/或改善TG与HDL的比率并减少血浆脂质和血浆葡萄糖的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物可用于治疗...
载脂蛋白CIII(APOCIII)表达的调节制造技术
本文提供了用于在动物中降低ApoCIII mRNA和蛋白的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供了用于在动物中升高HDL水平和/或改善TG与HDL的比率并减少血浆脂质和血浆葡萄糖的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物可用于治疗...
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