本文公开用于调节TMPRSS6和调节有需要的个体中的铁积聚疾病、病症和/或病状的组合物和化合物，所述组合物和化合物包含修饰的寡核苷酸。通过施用靶向TMPRSS6的反义化合物，可治疗、改善、延迟或预防个体中的铁积聚疾病，如红细胞增多症、血...

本文公开用于降低动物中的C90RF72 mRNA和蛋白质表达的组合物和方法。所述方法适用于治疗、预防、改善有需要的个体的神经退行性疾病或减缓所述疾病的进展。

本文提供用于降低局部脂肪代谢障碍患者中的ApoCIII mRNA和蛋白质表达的方法、化合物和组合物。本文还提供用于治疗、预防、延迟或改善患者中的局部脂肪代谢障碍的方法、化合物和组合物。本文还提供适用于治疗、预防、延迟或改善与患者中的局部...

本文公开的是用于降低STAT3 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物用于治疗、预防或改善过度增殖性疾病。

本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义化合物而选择性抑...

本实施方案提供使用靶向生长激素受体(GHR)的反义化合物或寡核苷酸用于治疗、预防或减轻与过量生长激素相关的疾病的方法、化合物以及组合物。

本文公开了用于降低SOD‑1 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防或改善SOD‑1相关疾病、病症和病状。此类SOD‑1相关的疾病包括肌萎缩性硬化(ALS)。

本文提供了降低PKK mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物用于治疗、预防或改善PKK相关的疾病、病症和病状。

本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文还提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物对于在有需要的个体中治疗、预防、延缓或改善任何一种或多种心血管...

本实施方案提供通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂用于治疗、预防或减轻与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物以及组合物。

本文公开用于减少PKK mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物以及组合物适用于治疗、预防或减轻PKK相关疾病、病症以及病状。

本文公开了用于降低共济失调蛋白2mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善共济失调蛋白2相关疾病、病症或病状。所述共济失调蛋白2相关疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化...

本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防、延迟或改善有需要的个体的心血管疾病和/或代谢...

本实施方案提供了通过给受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂来治疗、预防或缓解与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物和组合物。