本公开提供包含具有至少一个修饰的核苷间连接基团的修饰的寡核苷酸的寡聚化合物(包括作为反义剂或其部分的寡聚化合物)。括作为反义剂或其部分的寡聚化合物)。括作为反义剂或其部分的寡聚化合物)。

本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N

本发明涉及调节载脂蛋白(a)表达。具体而言，本文提供靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合基团的寡聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向apo(a)的寡聚化合物缀合至N

本文公开用于在有需要的个体中调节AGT和调节RAAS途径相关疾病、病症和/或病状的包含修饰寡核苷酸的组合物和化合物。可以通过施用靶向AGT的反义化合物来治疗、改善、延迟或预防个体中的RAAS途径相关疾病、病症和/或病状，诸如高血压。如高...

提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A

提供了用于降低细胞或受试者中KCNT1RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中KCNT1蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这些化合物、方法和药物组合物可用于改善神经疾患的至少一种症状或标志。这些症状和标志包括癫痫发作、脑病和...

本发明实施方案提供了用于抑制IRF5表达的方法、化合物和组合物，所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善与IRF5相关联的疾病。病。

本发明实施方案提供可用于抑制MALAT1表达的方法、化合物和组合物，其可用于治疗、预防或改善与MALAT1相关的癌症。或改善与MALAT1相关的癌症。

本发明提供了可用于抑制HSD17B13表达的方法、化合物和组合物。这样的化合物、组合物和方法可用于治疗、预防或缓解与HSD17B13相关的疾病。疾病。

提供用于减少细胞或动物中Tau mRNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中Tau蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一个症状。此类症状包括记忆丧失、运动功能丧失和神经原...

本发明的实施方案提供可用于抑制YAP1表达的方法、化合物和组合物，所述方法、化合物和组合物可用于治疗、预防或改善与YAP1相关的癌症。本文提供的某些实施方案涉及抑制YAP1表达的方法，所述方法通过施用靶向YAP1的化合物能用于治疗、预防...

本文提供了靶向载脂蛋白C‑III(ApoCIII)的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向ApoCIII的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少ApoCIII以治疗、预防或改善与ApoCIII相关的疾病、...

提供用于减少细胞或动物中PRNP RNA的量或活性且在某些情况下减少细胞或动物中PrP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经变性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志是脑中的海绵状变化、形成异常...

本发明实施例提供了可用于抑制FOXP3表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解癌症。本文提供的某些实施例涉及可用于抑制FOXP3表达的强效且可耐受的化合物和组合物，这些化合物和组合物可用于治疗、预...

本文公开用于降低动物中的C90RF72mRNA和蛋白质表达的组合物和方法。所述方法适用于治疗、预防、改善有需要的个体的神经退行性疾病或减缓所述疾病的进展。

本发明实施例提供了可用于抑制PNPLA3表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与PNPLA3相关联的疾病。

本发明涉及用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法。具体而言，本文提供了靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向apo(a)的低聚化合物缀合至N

提供了用于减少细胞或动物中的ATXN2RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的Ataxin

本发明实施例提供了有用于抑制APOL1表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解与APOL1相关的疾病。疾病。

提供了用于减少细胞或动物中的LRRK2 RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的LRRK2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。所述化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少5一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失...