用于调节TAU表达的组合物和方法技术

公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反义寡核苷酸的施用来治疗、预防和改善的神经变性疾病的实例包括阿尔茨海默氏病、额颞痴呆(FTD)、FTDP‑17、进行性核上性麻痹、慢性创伤性脑病、癫痫和Dravet综合征。

Composition and method for regulating tau expression

【技术实现步骤摘要】
用于调节TAU表达的组合物和方法本申请是申请号为201480014009.6、申请日为2014年3月14日、专利技术名称为“用于调节TAU表达的组合物和方法”的中国专利技术专利申请的分案申请，原申请为国际申请号为PCT/US2014/029752的国家阶段申请，该国际申请分别要求申请日为2013年3月14日、申请号为61/785,177，和申请日为2014年2月24日、申请号为61/943,931的美国申请的优先权。序列表本申请连同序列表一起以电子格式提交。序列表是提供为2014年3月14日建立的大小为约208KB的题为BIOL0220WOSEQ_ST25.txt的文档。电子格式的序列表中的信息以引用的方式整体并入本文。背景1.领域本文公开了涉及反义化合物生物化学、分子生物学和药物的领域的组合物和方法。本文描述的实施方案涉及用于通过抑制细胞和/或动物中的Tau表达或调节Tau剪接来治疗、预防或改善神经变性疾病的化合物、组合物和方法，所述神经变性疾病包括Tau蛋白病、阿尔茨海默氏病、额颞痴呆(FTD)、FTDP-17、进行性核上性麻痹(PS本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种包含修饰寡核苷酸的化合物，所述修饰寡核苷酸是由8至30个连接核苷组成且具有包含含有至少8个连续核碱基的互补区域的核碱基序列，所述互补区域与Tau转录物的等长度靶区域互补。/n

【技术特征摘要】
20130314 US 61/785,177;20140224 US 61/943,93...

【专利技术属性】
技术研发人员：F·里戈，C·F·贝内特，
申请(专利权)人：IONIS制药公司，
类型：发明
国别省市：美国;US