【技术实现步骤摘要】
用于调节生长激素受体表达的组合物和方法本申请是申请号为201580017308.X、申请日为2015年5月1日、专利技术名称为“用于调节生长激素受体表达的组合物和方法”的中国专利技术专利申请的分案申请，原申请为国际申请号为PCT/US2015/028887的国家阶段申请，该国际申请要求申请日分别为2014年5月1日，申请号为61/987,470、2014年10月7日，申请号为62/061,071、2014年11月20日，申请号为62/082,511的美国临时申请的优先权。序列表本申请连同序列表一起以电子格式提交。序列表是提供为2015年4月27日建立的大小为1.29MB的题为BIOL0253WOSEQ_ST25.txt的文档。电子格式的序列表中的信息以引用的方式整体并入本文。领域本实施方案提供使用靶向生长激素受体(GHR)的反义化合物或寡核苷酸用于治疗、预防或减轻与过量生长激素相关的疾病的方法、化合物以及组合物。
技术介绍
生长激素由垂体产生并且分泌至血流中，其中生长激素与许多细胞类型上的生长激素受体(GHR)结合...
【技术保护点】
1.一种包含修饰寡核苷酸和缀合物基团的化合物，其中所述修饰寡核苷酸由10至30个连接核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基153004-153019、153921-153940、72107-72126、155597-155612、155594-155613、159252-159267、213425-213440、or 248223-248363的等长部分100％互补的至少8个连续核碱基的部分。/n
【技术特征摘要】 【专利技术属性】
20140501 US 61/987,470;20141007 US 62/061,071;20141.一种包含修饰寡核苷酸和缀合物基团的化合物，其中所述修饰寡核苷酸由10至30个连接核苷组成并且包含与SEQIDNO:2的核碱基153004-153019、153921-153940、72107-72126、155597-155612、155594-155613、159252-159267、213425-213440、or248223-248363的等长部分100％互补的至少8个连续核碱基的部分。
2.如权利要求1所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸包含至少一个修饰的核苷间键联、至少一个修饰的糖或至少一个修饰的核碱基，任选地其中所述修饰的核苷间键联为硫代磷酸酯核苷间键联。
3.如权利要求2所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸包含至少1个磷酸二酯核苷间键联。
4.如权利要求2所述的化合物，其中所述修饰的糖是(a)2’-O-甲氧基乙基或(b)双环糖，任选地其中所述双环糖选自4'-(CH2)-O-2'(LNA)、4'-(CH2)2-O-2'(ENA)以及4'-CH(CH3)-O-2'(cEt)组成的组。
5.如权利要求2所述的化合物，其中所述修饰的核碱基为5-甲基胞嘧啶。
6.如权利要求1所述的化合物，其中所述缀合物基团包含：
(a)
(b)
或
(c)
7.如权利要求1所述的化合物，其中所述缀合物基团：
(i)包含至少一个磷连接基团或中性连接基团；
(ii)共价连接至所述修饰寡核苷酸；或
(iii)包含细胞靶向部分，任选地其中所述细胞靶向部分包含：
(a)
技术研发人员：撒扎·P·普拉卡什，普内特·P·塞思，埃里克·E·斯威兹，桑杰·巴诺特，苏珊·M·弗赖尔，HH·布维，
申请(专利权)人：IONIS制药公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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