针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系制造技术

本发明专利技术公开了一种针对HBB‑28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系以及该修复体系在制备HBB‑28地中海贫血基因治疗的治疗剂中的应用。所述CRISPR单碱基供体修复体系包含：(1)CRISPR/Cas表达质粒、和(2)包含正常HBB基因和阻断再次编辑的无义突变碱基的序列的供体。本发明专利技术的修复体系能用于HBB‑28地中海贫血的治疗。

CRISPR single base donor repair system for hbb-28 thalassemia gene

【技术实现步骤摘要】
针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系
本专利技术涉及CRISPR(ClusteredRegularlyInterspersedShortPalindromicRepeats—成簇的规律间隔的短回文重复序列)基因治疗领域，本专利技术公开了针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系以及该修复体系在制备HBB-28地中海贫血基因治疗的治疗剂中的应用。
技术介绍
β地中海贫血病(β地贫)是由于β珠蛋白基因的突变或缺失导致的构成血红蛋白HbA(a2β2)的珠蛋白肽链合成减少或不能合成，造成a与β肽链合成失衡所引起的一种常染色体隐性遗传病。β地贫基因常以点突变最为常见，β珠蛋白转录启示区的TATA盒-28点突变(A→G)是最早报道的与β地贫疾病相关的点突变之一。据报道，全世界约有4亿地中海贫血症基因携带者。在我国，该疾病好发于南方地区，尤其是广东省境内发生率远远高于其他省份。2012年对广东省21个地市共14332个户籍住院分娩孕妇的筛查研究发现，地贫基因携带率为16.8％，即高达1/6育龄人群携带地贫本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系，其包含：/n(1)CRISPR/Cas表达质粒、和/n(2)包含正常HBB基因和阻断再次编辑的无义突变碱基的序列的供体。/n

【技术特征摘要】
1.一种针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系，其包含：
(1)CRISPR/Cas表达质粒、和
(2)包含正常HBB基因和阻断再次编辑的无义突变碱基的序列的供体。


2.根据权利要求1所述的CRISPR单碱基供体修复体系，其特征在于：所述CRISPR/Cas表达质粒包括针对HBB-28型突变位点的sgRNA序列和Cas9序列。


3.根据权利要求2所述的CRISPR单碱基供体修复体系，其特征在于：所述HBB-28型突变为A到G的单碱基点突变。


4.根据权利要求1～3中任一项所述的CRISPR单碱基供体修复体系，其特征在于：所述CRISPR/Cas表达质粒是将Cas9序列和sgRNA序列克隆到真核表达载体上而构建的真核表达载体质粒。


5.根据权利要求4所述的CRISPR单碱基供体修复体系，其特征在于：所述真核表达载体包括PX330、pCDNA3.1、p...

【专利技术属性】
技术研发人员：包煜贤，
申请(专利权)人：广州鼓润医疗科技有限公司，
类型：发明
国别省市：广东;44