【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于DNA
具体地说,本专利技术涉及将核酸导入高等真核细胞内的方法。在基因治疗中,需要建立一个将核酸导入活细胞内的有效系统。将基因导入细胞内是为了实现在体内合成治疗上有效的基因产物,例如在有遗传缺陷的情况下取代有缺陷的基因。“常规”基因治疗是基于用单一治疗方法达到持久治愈这一原则。但也需要这样的治疗方法,即一次性或必要时重复给予作为药物(“基因治疗剂”)的治疗上有效的DNA(或mRNA)。可进行基因治疗的遗传性疾病的例子有血友病、β-地中海贫血和“严重复合免疫缺陷症”(SCID)此乃为遗传性腺苷脱胺酶缺乏而引起的综合症。其他可能的应用是用于免疫调节,其中通过免疫接种注射编码分泌性蛋白质抗原或非分泌性蛋白质抗原的功能性核酸,以建立体液或细胞内免疫。可用编码有缺陷基因的核酸治疗的遗传缺陷还包括营养不良(营养障碍基因)、囊性纤维变性(囊性纤维变性跨膜电导调节基因)、高胆固醇血症(LDL受体基因)。当激素、生长因子或具有毒性或免疫调节活性的蛋白质需在体内被合成时,基因治疗方法也有很大应用价值。通过使用所谓的“肿瘤疫苗”进行基因治疗也可望用于治疗肿瘤 ...
【技术保护点】
一种制备能与核酸形成复合体并将所说的核酸导入高等真核细胞内的结合体的方法,所说的结合体包括内在化因子和对核酸有亲和性的物质,特征在于使作为内在化因子的病毒通过抗体结合到对核酸有亲和性之物质上,其中所说的病毒能够作为结合体/核酸复合体的一部分穿入细胞内并释放核内体的内容物至胞浆中,复合体进入细胞后位于核内体中。
【技术特征摘要】
...
【专利技术属性】
技术研发人员:D克莱尔,平昌胡,E瓦格纳尔,ML伯恩斯太尔,M克顿,
申请(专利权)人:博灵格英格尔海姆国际股份公司,北卡罗来纳查珀尔希尔大学,
类型:发明
国别省市:DE[德国]
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。