本文提供了多重crRNA和多重sgRNA，及其RNA分子。还提供了包括所述多重crRNA和sgRNA的组合物和试剂盒，其可用于多重靶向基因激活(mTGA)系统中。还提供了包括向受试者施用治疗有效量的mTGA系统的方法。在一些实例中，所述...

本发明描述了包括外源开放阅读框(ORF)和自切割肽编码序列的重组腺病毒基因组。进一步公开了对病毒动力学影响最小的外源基因的最佳放置。还描述了所述重组腺病毒的治疗性应用。

本文提供了用于重构RNA分子的组合物和系统，包括使用这些分子的方法。例如，此类分子可用于通过两个或更多个病毒载体(例如AAV)递送蛋白质编码序列，从而在细胞中重构全长蛋白质。此类方法可用于递送治疗性蛋白质，例如以治疗遗传疾病或癌症。治疗...

描述了在E3区域具有缺失或修饰的肿瘤选择性重组腺病毒。表达腺病毒死亡蛋白(ADP)但其余六个E3基因中至少三个缺失的重组腺病毒表现出增强的病毒复制能力。重组腺病毒还包括其它修饰，以允许在肿瘤细胞中选择性复制并使病毒脱靶于肝脏。描述了重组...

本公开提供了用于靶向RNA分子的CRISPR/Cas方法和组合物，其可以用于检测、编辑或修饰靶RNA。

本发明提供了用化学二聚体使腺病毒再靶向细胞的组合物和方法。具体地，本发明提供了含有核酸的重组腺病毒，所述核酸包含衣壳‑二聚化试剂结合物的缀合物和配体‑二聚化试剂结合物的缀合物。

本发明描述了合成腺病毒，其具有肝脏去靶向突变并表达腺病毒34型(Ad34)纤维蛋白或者具有Ad34隆突结构域的嵌合纤维蛋白。所述合成腺病毒运送至肿瘤部位。还描述了所述合成腺病毒用于将诊断性或治疗性转基因递送至肿瘤的用途。

本发明描述了包括外源开放阅读框(ORF)和自切割肽编码序列的重组腺病毒基因组。进一步公开了对病毒动力学影响最小的外源基因的最佳放置。还描述了所述重组腺病毒的治疗性应用。

本文描述在E2F失调肿瘤细胞中选择性地复制的重组腺病毒。所述重组腺病毒具有编码经修饰的E1 A蛋白、经修饰或缺失的E4orf 1蛋白、经修饰或缺失的E4orf6/7蛋白或其任意组合的基因组，以使所述重组腺病毒在正常细胞中与在肿瘤细胞中相...

本文提供了使用重组腺病毒检测受试者中癌症的组合物和方法。更具体地，使用重组腺病毒诊断患者的癌症以及进一步使用重组腺病毒筛选有效治疗所述患者癌症的化合物。

本文提供了组装改良腺病毒的方法、腺病毒基因模块文库和它们的组合物。

本公开内容提供了FGF1突变蛋白，例如，具有N‑末端缺失、点突变或其组合的那些，其可降低哺乳动物中的血糖。这类突变的FGF1蛋白可以是嵌合蛋白的一部分，所述嵌合蛋白包含β‑Klotho结合蛋白、FGFR1c‑结合蛋白、β‑Klotho结...

本发明提供了组合物，该组合物包括纳米颗粒和增加维生素D受体(VDR)生物学活性的化合物(例如，VDR激动剂)；本发明还提供了使用这样的化合物以增加细胞(如上皮细胞或星状细胞)的维生素A、维生素D和/或脂质的保留或存储的方法。这样的方法可...

本文提供了通过给予维生素D受体激动剂(例如维生素D、维生素D类似物、维生素D前体和维生素D受体激动剂前体)来治疗和预防胰腺炎(例如胰高血糖素样肽(GLP)激动剂(例如GLP-1激动剂，例如)诱导的胰腺炎)的方法。在一些实例中，所述受试者...

本发明提供了用化学二聚体使腺病毒再靶向细胞的组合物和方法。具体地，本发明提供了含有核酸的重组腺病毒，所述核酸包含衣壳-二聚化试剂结合物的缀合物和配体-二聚化试剂结合物的缀合物。

本文提供了使用重组腺病毒检测受试者中癌症的组合物和方法。更具体地，使用重组腺病毒诊断患者的癌症以及进一步使用重组腺病毒筛选有效治疗所述患者癌症的化合物。

本发明提供了神经保护性多酚化合物，其可为非瑟酮、黄芩素或绿原酸的合成类似物，其保持了神经保护性质、抗炎性质、谷胱甘肽促进性质和/或抗氧化剂性质。所述神经保护性多酚化合物可用于促进、增强和/或增加神经元的保护、生长和/或再生。所述多酚化合...

本文提供了组装改良腺病毒的方法、腺病毒基因模块文库和它们的组合物。

本文提供了抗癌腺病毒、其使用方法和制备方法。