本发明提供一系列携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达截短的抗肌萎缩蛋白，降低动物模型血液中的肌酸激酶，恢复其肌肉功能。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带人为设计的尿酸氧化酶基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达尿酸氧化酶，降低尿酸含量，有效地缓解因血液中尿酸过高导致的痛...

本发明提供重组腺相关病毒介导的青光眼治疗药物。重组腺相关病毒载体携带肉毒梭状芽孢杆菌C3基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体经前房注射能够高效地导入小梁网细胞中，持续稳定地表达产生C3蛋白，增加小梁通道的通透性，降低眼压，为青...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的用于治疗严重高甘油三酯血症及其合并症急性胰腺炎的基因药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的ApoC2基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表...

本发明提供重组腺相关病毒介导的Leber遗传性视神经病变治疗药物。重组腺相关病毒载体携带细胞核表达ND4蛋白表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体经玻璃体腔注射能够高效地导入视网膜中，持续稳定地表达产生ND4蛋白，定位于线粒体，缓解...

本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p和miR‑122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长...

本发明提供一系列改造后的HBV基因组及其对应的组合物。HBV基因组中含有siRNA表达单元，表达产生靶向HBV基因保守区的siRNA，降解天然HBV RNA。HBV基因组表达产生的类HBV基因组竞争性地抑制天然HBV基因组的包装。用高效...

本发明提供用于预防或治疗脉络膜血管新生相关的眼部疾病的组合物和方法，该组合物为包含VEGF抗体或其功能片段基因的重组载体表达单元和合适的腺相关病毒(adeno‑associated virus,AAV)外壳的重组病毒载体，其通过玻璃体腔...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高脂血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的oFat‑1（optimized Fat‑1，简称oFat‑1）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内...

本发明提供一种肌肉组织特异性表达磷酸烯醇式丙酮酸羧激酶（phosphoenolpyruvatecarboxykinase,PEPCK）以降低高血脂、延缓衰老和提高生殖能力的基因表达和转移载体。所述载体含有改造后的人α‑骨骼肌肌动蛋白（α...

本发明提供一种眼睛特异性表达视网膜色素上皮65（retinal pigment epithelium 65,RPE65）以治疗Leber先天性黒曚症的基因治疗药物。所述载体含有CMV增强子、人RPE65基因的启动子、人RPE65基因编码...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLC...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的人为设计尿酸氧化酶（artificial urate oxidase，简称AUO）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载...

本发明提供一种重组腺相关病毒介导的I型糖尿病基因治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的oFat‑1（optimized Fat‑1，简称oFat‑1）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导...

本发明具体涉及腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)反向末端重复序列(inverted terminal repeats，ITR)突变体及其应用。本发明设计并合成了一系列AAV的ITR的突变体，对其功能进行了...

本发明具体涉及一种ITR同向排列的AAV载体pSDAV2，该表达载体主要由两个同向排列的AAV2的ITR、筛选基因表达框和外源基因表达框组成，其中外源基因表达框中含有多克隆位点MCS，用于表达外源基因的插入。将报告基因插入pSDAV2载...

本发明具体涉及一种携带dhfr和neo基因的真核表达载体pAAV2neo-dhfr，该表达载体主要由AAV2的ITR、neo基因表达框、dhfr基因表达框和外源基因表达框组成，其中外源基因表达框中含有多克隆位点MCS，用于表达外源基因的...

本发明具体涉及一种基于AAV(Adeno-associated?virus)载体的高通量miRNA活性检测方法miRNA?Asensor?Array(miRNA?sensor?based?AAV?vector?Array，基于AAV载体...

一种rAAV8－HBV1.3病毒用于建立HBV小鼠模型。本发明将携带了多拷贝HBV基因组DNA的重组AAV病毒用于制作小鼠慢性乙型肝炎模型。所使用的HBV小鼠模型动物为免疫系统正常的C57BL/6小鼠和/或Balb/c小鼠。将重组AAV...

本发明具体涉及一种miRNA和编码蛋白基因的共表达载体pAAV2mir。该表达载体主要由AAV2?ITR、启动子、mmvm内含子(modified?minute?virus?of?mice?intron)、编码蛋白基因和BGH?poly...