本发明提供了某些核酸(例如双链siRNA分子)，以及包含靶向部分、siRNA和任选的连接基团的偶联物。所述偶联物可用于靶向siRNA。所述偶联物可用于靶向siRNA。所述偶联物可用于靶向siRNA。

本发明提供了可以用于制备治疗性缀合物的合成方法和合成中间体化合物。本发明还提供了通过施用由本发明的合成方法制备的治疗性缀合物来治疗人类的HBV和/或HDV感染的方法。缀合物来治疗人类的HBV和/或HDV感染的方法。

本文公开了含有式(I)的阳离子脂质、中性脂质、甾醇以及PEG或PEG修饰的脂质的脂质组合物，其中，式(I)为(F)。本文还公开了制备式(I)阳离子脂质的方法。制备式(I)阳离子脂质的方法。

本发明提供可用于治疗乙型肝炎和丁型肝炎的治疗组合和治疗方法。炎的治疗组合和治疗方法。

本发明提供了某些特定的脂质纳米颗粒，所述脂质纳米颗粒包含：(a)一种或多种核酸分子；(b)胆固醇；(c)DSPC；(d)PEG

本发明提供了某些特定的脂质纳米颗粒，所述脂质纳米颗粒包含：(a)一种或多种核酸分子；(b)胆固醇；(c)DSPC；(d)PEG‑C‑DMA；以及(e)阳离子脂质；以及包含所述脂质纳米颗粒的药物组合物。所述脂质纳米颗粒和药物组合物特别可用...

本发明的某些实施方案提供了一种式(I)的阳离子脂质：

本发明提供了包含二价靶向部分、核酸和任选的连接基团的缀合物，以及可用于制备所述缀合物的合成中间体和合成方法，包含双齿靶向配体和所述缀合物的组合物，以及用双齿缀合物靶向治疗性核酸的方法。所述缀合物可用于靶向治疗性核酸。

本发明提供了有利地用于将治疗剂体内递送至细胞的脂质颗粒的脂质。具体地，本发明提供了具有下列结构(I)的脂质，其中R

本发明提供了有利地用于将治疗剂体内递送至细胞的脂质颗粒的脂质。具体地，本发明提供了具有下列结构(I)的脂质，其中R

本发明提供某些核酸(例如，双链siRNA分子)以及包含靶向部分、双链siRNA和任选的连接基团的缀合物。某些实施方案还提供适用于制备所述缀合物的合成方法。所述缀合物可用于将治疗性双链siRNA靶向至肝脏并治疗包括肝炎(例如，乙型肝炎和丁...

本发明提供可用于治疗乙型肝炎的治疗组合和治疗方法。

本发明提供了包含包封在脂质颗粒内的核酸分子例如mRNA分子的组合物。所述组合物可用于例如将所述mRNA分子引入人类受试者体内，在所述人类受试者体内，所述mRNA分子被翻译以生成用于改善疾病的一种或多种症状的多肽。

本发明提供了包含靶向部分、核酸和任选的连接基团的偶联物，以及可用于制备所述偶联物的合成中间物和合成方法。所述偶联物可用于使治疗性核酸靶向肝脏且治疗肝脏疾病，包括肝炎(例如乙型肝炎和丁型肝炎)。

本发明提供包含靶向B型肝炎病毒(HBV)基因表达的诸如siRNA等治疗性核酸的组合物、包含所述治疗性核酸中的一种或多种(例如组合)的脂质粒子以及递送和/或施用所述脂质粒子(例如用于治疗人类的HBV感染和/或HDV感染)的方法。