【技术实现步骤摘要】
用于递送治疗剂的脂质和组合物本申请是申请日为2009年11月10日,分案提交日为2015年6月23日,申请号为201510351267.X,专利技术名称为“用于递送治疗剂的脂质和组合物”的专利技术专利申请的分案申请。优先权声明本申请要求于2008年11月10日提交的U.S.S.N.61/113,179、2009年2月20日提交的U.S.S.N.61/154,350、2009年4月21日提交的U.S.S.N.61/171,439、2009年6月9日提交的U.S.S.N.61/185,438、2009年7月15日提交的U.S.S.N.61/225,898和2009年8月14日提交的U.S.S.N.61/234,098的优先权,上述每一者的内容通过引用而整体并入本文。政府支持本文中描述的工作至少部分是使用由美国国立过敏和传染病研究所给予的基金号为HHSN266200600012C的美国政府的资金进行的。因此,政府可具有本专利技术的某些权利。
技术介绍
本专利技术涉及使用脂质颗粒的治疗剂递送领域。具体地,本专利技术提供了有利于体内递送核酸的阳离子脂质和包含此类脂质的脂质颗粒,以及适合于体内治疗用途的核酸-脂质颗粒组合物。此外,本专利技术提供了制备此类组合物的方法以及使用此类组合物将核酸引入细胞的方法,例如以用于治疗各种疾病状况。相关技术描述治疗性核酸包括,例如小型干扰RNA(siRNA)、微RNA(miRNA)、反义寡核苷酸、核酶、质粒、免疫刺激性核酸、反义物(ant ...
【技术保护点】
1.一种具有如下结构的脂质或者该脂质的盐或异构体,/n
【技术特征摘要】
20081110 US 61/113,179;20090220 US 61/154,350;20091.一种具有如下结构的脂质或者该脂质的盐或异构体,
其中:
R1和R2在每一次出现时各自独立地为任选取代的C10-C30烷基、任选取代的C10-C30烯基,任选取代的C10-C30炔基,任选取代的C10-C30芳基,或者–连接体-配体;
R3为氢、任选取代的C1-C10烷基、任选取代的C2-C10烯基、任选取代的C2-C10炔基、烷基杂环、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基、ω-硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG、mw100-40K)、任选取代的mPEG(mw120-40K)、杂芳基、杂环或连接体-配体;
E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)2N(Q)、S(O)2、N(Q)S(O)2、SS、O=N、芳基、杂芳基、环或杂环;以及
Q为氢、烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基或ω-硫代磷酸烷基。
2.一种具有如下结构的脂质,
其中:
E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)2N(Q)、S(O)2、N(Q)S(O)2、SS、O=N、芳基、杂芳基、环或杂环;
Q为氢、烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基或ω-硫代磷酸烷基;
R1和R2以及Rx在每一次出现时各自独立地为H、任选取代的C1-C10烷基、任选取代的C10-C30烷基、任选取代的C10-C30烯基、任选取代的C10-C30炔基、任选取代的C10-C30酰基、或连接体-配体,前提是R1、R2和Rx中的至少一个不为H;
R3为氢、任选取代的C1-C10烷基、任选取代的C2-C10烯基、任选取代的C2-C10炔基、烷基杂环基、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基、ω-硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG,mw100-40K)、任选取代的mPEG(mw120-40K)、杂芳基、杂环或连接体-配体;
n为0、1、2或3。
3.一种包含如权利要求1或2所述脂质的脂质颗粒。
4.如权利要求3所述的脂质颗粒,其包含如权利要求1所述的脂质。
5.如权利要求3所述的脂质颗粒,其中所述颗粒还包含中性脂质和能够减少聚集的脂质。
6.如权利要求4所述的脂质颗粒,其中所述脂质颗粒主要包括:
a.如权利要求1或2所述的脂质;
b.选自DSPC、DPPC、POPC、DOPE和SM的中性脂质;
c.固醇;和
d.PEG-DMG,
其中摩尔比为约20-60%脂质:5-25%中性脂质:25-55%固醇:0.5-15%PEG-DMG或PEG-DMA。
7.如权利要求3所述的脂质颗粒,其还包含治疗剂。
8.如权利要求7所述的脂质颗粒,其中所述治疗剂是核酸。<...
【专利技术属性】
技术研发人员:莫提亚·马诺哈兰,凯兰托塔提尔·G·拉吉夫,穆萨斯瓦米·加雅拉曼,大卫·巴特勒,贾亚普拉卡什·K·纳拉亚纳尼埃尔,马丁·梅尔,拉克斯曼·艾尔特普,
申请(专利权)人:阿布特斯生物制药公司,
类型:发明
国别省市:加拿大;CA
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