抑制PCSK9基因表达的组合物和方法技术

本发明专利技术涉及用于抑制ＰＣＳＫ９基因（ＰＣＳＫ９基因）表达的双链核糖核酸（ｄｓＲＮＡ），所述ｄｓＲＮＡ包含长度小于３０个核苷酸且通常为１９－２５个核苷酸的核苷酸序列反义链，并且所述反义链与ＰＣＳＫ９基因的至少一部分基本互补。本发明专利技术还涉及包含所述ｄｓＲＮＡ和药学上可接受的载体的药物组合物，使用所述药物组合物治疗由ＰＣＳＫ９基因的表达和ＰＣＳＫ９基因表达导致的疾病的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
用于抑制细胞内人ＰＣＳＫ９基因表达的双链核糖核酸（ｄｓＲＮＡ），其中所述ｄｓＲＮＡ包含至少两条互补的序列，并且其中的正义链包含第一序列，反义链包含第二序列，所述第二序列包含与编码ＰＣＳＫ９的ｍＲＮＡ的至少一部分基本互补的互补区，其中所述互补区的长度小于３０个核苷酸，且其中所述ｄｓＲＮＡ在接触表达所述ＰＣＳＫ９的细胞时抑制所述ＰＣＳＫ９基因的表达。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：埃金阿肯克，比吉特布拉姆利奇，凯文菲茨杰拉德，玛丽亚弗兰克卡米尼斯基，帕梅拉谭，威克特E考特廉斯基，
申请(专利权)人：阿尔尼拉姆医药品有限公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]