用于治疗由剪接异常引起的疾病的抑制剪接机理的化学分子制造技术

本发明专利技术涉及式I-XXI之一的化合物；包含至少一种这样的化合物的药物组合物；和至少一种这样的化合物在制备药物中的应用，所述药物用于在受试者中治疗由至少一种剪接异常引起的遗传疾病。

【技术实现步骤摘要】

【技术保护点】
一种化合物，所述化合物具有下式(IX):其中,·X1代表氮原子或CR10基团，其中R10选自氢原子或NR11R12或OR11基团，其中R11和R12彼此独立地代表氢原子、C1‑C3烷基或三氟甲基；·R1代表氢原子、NR11R12或OR12基团，其中R11和R12如上面所定义，当R1代表NR11R12或OR12基团时，X1代表CH基团；··Y2代表氮原子或CR11基团，其中R11选自氢原子、基团或基团，其中R17代表:·氢原子，或·直链的或支链的C1‑C3烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团任选地取代；当R8或R8’不是氮原子或CH基团时且当R8’不是氢或卤素原子时，Y2代表氮原子或CR11基团，其中R11是氢原子，·R8和R8’代表氢或卤素原子、或C(＝O)NR18R19基团，其中R18和R19彼此独立地代表:·氢原子，或·直链的或支链的C1‑C3烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团和/或诸如下述的取代的或未取代的基团任选地取代:当Y2不是氮原子或CH基团时且当R8’不是氢或卤素原子时，R8代表氢或卤素原子；和当Y2不是氮原子或CH基团时且当R8不是氢或卤素原子时，R8’代表氢或卤素原子；·R4代表氢原子或C1‑C3烷基或C(＝O)NR14R15基团，当R5或R6不是氢原子时，R4代表氢原子或C1‑C3烷基；·R5代表氢原子、C(＝O)NR14R15基团或基团，当R4或R6不是氢原子时，R5代表氢原子；·R6代表氢原子或C(＝O)NR14R15基团或基团,且当R5不是氢原子时或当R4不是氢原子或C1‑C3烷基时，R6代表氢原子；·R14和R15彼此独立地代表:氢原子，或直链的或支链的C1‑C10烷基，其中一个或多个碳原子可以被氮原子置换，所述烷基被一个或多个‑OH和/或＝O基团和/或诸如下述的取代的或未取代的基团任选地取代:且·R21和R22代表氢原子或甲基；所述化合物的药学上可接受的盐、其异构体和/或它们的混合物。...

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：J·塔泽，D·格里尔森，F·马于托贝茨尔，P·鲁，
申请(专利权)人：国家科研中心，居里研究所，蒙彼利埃第二科学与技术大学，
类型：发明
国别省市：法国;FR