本文公开了通过施用阻断、抑制或减少免疫球蛋白G(IgG)和新生儿Fc受体(FcRn)之间的相互作用的药剂来治疗可能发展或已经具有预先存在的基因治疗中和抗体(例如抗FcRn抗体)的患者以减少IgG再循环并增强体内IgG清除率的方法。还公开...

本文公开了用于治疗需要三肽基肽酶1(TPP1)的灵长类动物的方法，该方法包括(a)提供包含编码TPP1的核酸的重组腺相关病毒(AAV)载体；以及(b)向灵长类动物的中枢神经系统(CNS)施用一定量的重组AAV载体，其中TPP1在灵长类动...

本文公开了用于分析或检测来自受试者的生物样品中腺相关病毒(AAV)载体细胞转导的非抗体抑制剂和/或增强子的存在的方法。本文还公开了用于分析或检测抑制、降低或减少来自受试者的生物样品中的AAV载体细胞转导的AAV结合抗体的存在的方法。这些...

本发明提供了表达盒。在某些实施方案中，表达盒包含(a)与SEQ IDNO:2‑67中的任一者的序列至少90％相同的调节元件，以及(b)编码具有B结构域缺失的因子VIII蛋白(FVIII‑BDD)的核酸序列，其中该(a)的核酸序列与SEQ...

本发明提供了编码酸性α

公开了使用包含编码FVIII蛋白的核酸和核酸变体的载体的方法。在特定实施方案中，治疗患有血友病A的人的方法包括施用重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述载体包含编码因子VIII(FVIII)的核酸或编码具有B结构域缺失的因子VIII(FV...

本文描述和提供的是用于重组腺相关病毒(rAAV)载体颗粒的纯化、生产和制造方法。本文阐述的纯化、生产和制造方法例如包括至少两个柱色谱法步骤。柱色谱法步骤包括，例如，单独地或组合地并且以任何顺序进行的阳离子交换色谱法、阴离子交换色谱法、尺...

提供了高效地用分子例如核酸(例如质粒)转导/转染细胞的组合物和方法。高效转导/转染的细胞当用编码蛋白或包含转录成目标转录物的序列的核酸转导时，可以产生大量的蛋白和/或转录物。高效转导/转染细胞当用包含(i)编码AAV包装蛋白的核酸和/或...

提供了以高回收率或高滴度产生重组腺相关病毒(rAAV)载体颗粒的方法。还提供了将rAAV载体浓缩至高浓度的方法，例如，高达5E+13(5×10

提供了用于测定异构水解酶蛋白的功能和/或活性和/或效力的方法。

公开了能够产生治疗性蛋白、抗体、载体和病毒载体的细胞和细胞系，病毒载体例如慢病毒载体和腺相关病毒(AAV)载体。细胞和/或细胞系可以在内源性二氢叶酸还原酶(DHFR‑/‑)或谷氨酰胺合成酶(GS‑/‑)基因中的一者或两者中具有突变或缺失...

根据本发明，其中提供了纯化重组腺相关(rAAV)载体颗粒的方法。

公开了用于利用质粒转染细胞的方法和组合物。在某些实施方案中，本发明公开了其中转染效率通过在转染过程期间使被转导的细胞与不含核酸的聚乙烯亚胺(PEI)接触而显著提高的方法和组合物。还公开了根据所公开的方法和组合物生成的治疗上有用的腺相关病...

公开了编码FVIII蛋白质的CpG减少的核酸变体及其使用方法。在特定的实施方案中，与野生型因子VIII蛋白相比，编码FVIII的CpG减少的核酸变体由细胞更有效地表达，以增加的含量被细胞分泌，其表现出比野生型因子VIII蛋白增强的表达和...