本发明提供了结合补体因子5(C5)蛋白的单克隆抗体，及其使用方法。在本发明的不同实施方案中，抗体是结合C5蛋白的完全人抗体。在一些实施方案中，本发明的抗体可用于抑制或中和C5活性，由此提供治疗或预防人类的C5相关疾病或疾患的方法。在一些...

本申请提供了通过使用同源重组在基因组的靶基因座制备一种或多种经靶向的基因修饰的组合物和方法，其中通过在所述靶基因组的基因座或其附近的单链或双链的断裂促进所述同源重组。本申请还提供了使用工程改造的核酸酶在原核或真核细胞中提高LTVEC和基...

提供了用于分离和检测产生分泌的异二聚体目标蛋白(POI)的细胞的重组的细胞表面捕捉蛋白和检测分子，所述POI具有免疫球蛋白CH3结构域和/或经置换的CH3结构域。还提供了分离和检测双特异性抗体的重组的细胞表面捕捉蛋白和检测分子。本发明还...

提供用于制备对目标外来抗原的耐受性降低的非人动物以及使用所述动物来制备针对所述目标外来抗原的抗原结合蛋白的方法和组合物。所述方法和组合物采用使用多个引导RNA的CRISPR/Cas9系统来使与目标外来抗原同源或共有目标表位的自身抗原的表...

本发明涉及重组蛋白在真核细胞中的位点特异性整合和表达。具体地讲，本发明包括通过采用多个表达增强性基因座来改善真核细胞、尤其是中国仓鼠(灰仓鼠(Cricetulus griseus))细胞系中的抗原结合蛋白(包括单特异性抗体和双特异性抗体...

公开了用于生成和分析遗传变体‑表型关联结果的方法和系统。

本公开提供了治疗癌症(例如，皮肤癌)，降低其严重性或抑制癌症生长的方法。本公开的方法包括向需要其的受试者施用治疗有效量的程序性死亡1(PD‑1)拮抗剂(例如，抗PD‑1抗体)。在某些实施方案中，皮肤癌是皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌。

本公开提供了治疗癌症(例如，实体瘤)，降低其严重性或抑制癌症生长的方法。本公开的方法包括向需要其的受试者施用治疗有效量的程序性死亡1(PD‑1)拮抗剂(例如，抗PD‑1抗体)，任选地联合放射疗法。在某些实施方案中，所述方法包括将低分次的...

本发明提供了与人GFRα3结合的抗体以及使用其的方法。根据本发明的某些实施方式，所述抗体是与人GFRα3结合的全人源抗体。本发明的抗体用于治疗与一种或多种GFRα3的生物学活性相关的疾病或病症，包括治疗急性或慢性疼痛状况或炎症状况。

提供了包含人源化的白细胞介素‑15(IL‑15)基因的经遗传修饰的非人动物。提供了包含人IL‑15基因的细胞、胚胎和非人动物。提供了表达人源化或人的IL‑15蛋白质的啮齿类动物。

公开了用于检测异常核型的方法和系统。示例方法可包括测定读段覆盖度数据，杂合SNP的等位基因平衡分布，以及未观测到杂合性的染色体区段。然后所述方法和系统可以测定可以指示一个或多个异常核型的一个或多个度量。

本发明提供用于治疗患有高胆固醇血症的患者的方法，其中患者不响应于标准脂质调节疗法治疗、不充分受其控制或对其不耐受。通过施用与治疗有效量的特异性结合血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的抗体组合的治疗有效量的特异性结合9型前蛋白转化酶枯草...

本发明提供了用于治疗患有家族性高胆固醇血症，包括HeFH和HoFH的患者的方法。本发明的方法通过施用治疗有效量的特异性结合ANGPTL3的抗体或其抗原结合片段，其与治疗有效量的他汀、除他汀之外的第一降脂活性剂和除他汀之外的第二降脂活性剂...

本发明提供了用于增强疫苗的功效和/或安全性的方法。在某些实施例中，本发明提供了用于增加或加强需要疫苗的受试者对所述疫苗的免疫应答的方法。本发明的所述方法包括：将如抗IL‑4R抗体等白介素‑4受体(IL‑4R)拮抗剂与所述疫苗联合施用给需...

本发明描述了一种内源性小鼠IL‑6和/或IL‑6受体基因被取代的小鼠，及建立和使用所述所述小鼠的方法。本发明提供了在内源性IL‑6Rα基因座用人源胞外域编码序列取代小鼠胞外域编码序列的小鼠。本发明还提供了包含受小鼠IL‑6调控元件的调控...

本发明提供了非人动物，以及制备和使用所述非人动物的方法和组合物，其中所述非人动物包含血管生成素样蛋白8(ANGPTL8)基因的人源化。在一些实施例中，所述非人动物可描述为具有对内源性ANGPTL8基因座的遗传修饰，使得所述非人动物表达人...

本发明提供了非人动物以及用于制备和使用非人动物的方法和组合物，其中所述非人动物具有包含在免疫球蛋白重链可变区内的经改造的或重组多样性簇的基因组，所述经改造的或重组多样性簇包含目的非免疫球蛋白多肽的一个或多个编码序列的插入。本文所述的非人...

本发明提供了一种表达人源化的MHC II蛋白(人源化的MHC IIα和β多肽)的基因修饰非人动物，以及包含该人源化MHC II蛋白的胚胎、细胞和组织。本发明还提供了制备所述基因修饰动物的构建体以及制备该构建体的方法。本发明提供了使用所述...

本发明提供治疗或预防受试者中动脉粥样硬化的方法和组合物。本发明的方法包括向患有动脉粥样硬化或面临形成动脉粥样硬化的风险的受试者施用血管生成素样蛋白‑3(ANGPTL3)的抑制剂。在某些实施方案中，ANGPTL3抑制剂是是特异性结合ANG...

提供用于产生F0能生育的XY雌性动物的方法和组合物。方法和组合物涉及制备能够在F0代中产生能生育的雌性XY动物的XY多能或全能动物细胞、体外细胞培养物或胚胎。所述细胞、胚胎和动物可通过使Y染色体的区域沉默来制备。任选地，细胞也可在雌性化...