本公开的多个方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分基于分离的核酸和基因治疗载体，例如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物，例如蛋白或肽的一个或多个基因片段(例如，小基因)。在一些实施方案中，本公...

本公开的方面涉及可用于治疗眼纤毛病例如勒伯尔氏先天性黑蒙(LCA)的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供包含编码CEP290蛋白片段的转基因的分离的核酸，以及使用其治疗眼纤毛病的方法。疗眼纤毛病的方法。疗眼纤毛病的方法。

本公开的方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分地基于分离的核酸和基因治疗载体，如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物(如蛋白或肽(例如，小基因))的一个或多个基因片段。在一些实施方案中，本公开涉...

本公开内容提供了用于使C9ORF72转录物沉默的反义化合物、方法和组合物。本公开内容提供了用于在有此需要的对象中治疗、预防或减轻与C9ORF72相关的疾病、障碍和病症的反义化合物、方法和组合物。还考虑了用于制备用于治疗、预防或减轻与C9...

本公开的多个方面涉及用于在细胞或受试者中表达因子H蛋白(或其变体)的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了包含编码因子H蛋白变体的转基因和一个或多个调节序列的分离的核酸和rAAV。在一些实施方案中，本文所述的组合物可用于治疗患有与...

本公开内容涉及新ApoE靶向序列。还提供了用于治疗神经退行性和淀粉样物质相关疾病的新寡核苷酸。新寡核苷酸。

在一些方面，本公开涉及包含编码包含DNA结合结构域和转录调控子结构域的融合蛋白的核酸的重组腺相关病毒(rAAV)及其使用方法。在一些实施方案中，所述融合蛋白的表达导致细胞中靶基因的修饰的表达。中靶基因的修饰的表达。中靶基因的修饰的表达。

提供了包含药代动力学(PK)修饰锚的治疗性寡核苷酸。提供了用于治疗疾病或病症的方法，其包括向对象施用包含一种或更多种PK修饰锚的治疗性寡核苷酸。锚的治疗性寡核苷酸。

本公开的方面涉及用于治疗溶酶体贮积病如GM1神经节苷脂贮积病，泰‑萨二氏病和Sandhoff病的组合物和方法。在一些实施方案中，组合物包含编码β‑半乳糖苷酶的病毒载体。在一些实施方案中，组合物包含编码β‑己糖胺酶亚基(例如，HEXA，H...

本发明涉及基因编辑领域。特别地，基因编辑针对单核苷酸碱基编辑。例如，这样的单核苷酸碱基编辑导致C·G碱基对向T·A碱基对的转化。本文公开的单核苷酸碱基基因编辑器的高准确度和高精度是通过与核苷酸脱氨酶蛋白融合的NmeCas9核酸酶实现的。...

提供了新颖的寡核苷酸，相对于相应野生型基因的表达，所述寡核苷酸增强了含有单核苷酸多态性(SNP)的基因的表达的沉默。提供了使用新颖的寡核苷酸的方法，相对于相应野生型基因的表达，所述寡核苷酸增强了含有SNP的基因的表达的沉默。表达的沉默。

在一些方面，本公开涉及用于调节(例如，增加和/或减少)受试者中骨量的组合物和方法。在一些方面，本公开提供了分离的核酸，和例如rAAV载体的载体，其被配置以表达促进(例如，增加)或抑制(例如，减少)某些类型的骨细胞的活性、分化或功能的转基...

本公开的方面涉及双顺反子AAV核酸构建体，其包含编码氨基己糖苷酶A(HEXA)和氨基己糖苷酶(HEXB)蛋白质的转基因。在一些实施方案中，本公开提供了使用本公开所述的双顺反子核酸构建体来治疗或预防溶酶体贮积病症，如泰‑萨克斯病和桑德霍夫...

如本文所描述的通信系统包括输入馈送部件、源和调谐器设备。输入馈送部件接收输入信号。源基于接收到的输入信号发出无线信号。调谐器设备被部署为与发出无线信号的源邻近。调谐器设备接收从源发出的无线信号并产生无线输出。在一个实施例中，可调谐设备包...

本发明涉及用于基因治疗的组合物和方法。本文所述几种方法利用脑膜炎奈瑟氏球菌(Neisseria meningitidis)Cas9系统，其提供了超精确的CRISPR基因编辑平台。此外，本发明掺入了全长和截短的单引导RNA序列，其允许将完...

提供了能结合淋病奈瑟氏球菌(Neisseria gonorrhoeae)的2C7表位的人源化抗体。还提供了用于治疗有需要的受试者中的淋病奈瑟氏球菌感染的组合物和方法。

本文公开了通过以任何组合靶向促炎性MRP2/HXA

在一些方面，本公开涉及用于抑制细胞(例如，受试者的细胞)中SOD1表达的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开描述了经工程化以表达靶向内源SOD1的抑制性核酸和编码强化的SOD1蛋白的mRNA的分离的核酸。在一些实施方案中，本公开描述的...

用于治疗脂肪营养不良的人脂肪干细胞、其富集群以及由其衍生的白色脂肪细胞的制备方法。

描述了用于在对象中治疗寄生性蠕虫(parastitic worm)或蠕虫(helminth)感染或者降低其发生之严重程度的组合物和方法。所述方法包括向所述对象施用治疗有效量的组合物，所述组合物包含由单一类型的杀线虫晶体蛋白形成的分离的天...