在一些方面，本公开涉及工程化转基因的组合物和方法。在一些实施方式中，本公开提供了包含MeCP2转基因的自调节重组核酸、病毒载体和药物组合物。在一些实施方式中，本公开所述的组合物和方法用于治疗与功能丧失突变相关的疾病和病症，例如Rett综...

提供了包含展现出前所未有的细胞摄取和沉默的双尾siRNA(tt‑siRNA)的组合物和方法。还提供了用本发明的双尾siRNA治疗神经性疾病和其他疾病的方法。

本公开的方面涉及用于治疗眼纤毛病(例如利伯先天性黑朦症(LCA))的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供分离的核酸，其包含编码CEP290蛋白片段的转基因，以及使用所述分离的核酸治疗眼纤毛病的方法。

在一些方面，本公开涉及具有不同组织靶向能力的重组腺相关病毒。在一些方面，本公开涉及使用重组腺相关病毒的基因转移方法。在一些方面，本公开涉及分离的AAV衣壳蛋白和编码其的分离的核酸。

本发明提供了使用含有稳定化的融合前呼吸道合胞病毒(RSV)F蛋白的病毒样颗粒(VLP)疫苗在免疫前受试者中刺激RSV中和抗体的方法。在一个实施方案中，本发明提供了免疫需要针对呼吸道合胞病毒(RSV)感染进行免疫的哺乳动物受试者的方法，其...

使用可溶性Fas配体(sFasL)或其片段治疗受试者的青光眼和/或Fas配体依赖性炎性病症的方法，其可以是rAAV介导的sFasL或其片段向受试者的递送。

本发明涉及用于形成高反应性烯烃功能聚合物的方法。制备外烯烃含量为至少50mol％的聚丁烯的改进方法包括：使用(i)路易斯酸·路易斯碱催化剂配合物和烷基卤化物引发剂，在基本或完全非极性聚合介质中，在受阻醇或烷氧基二氯化铝的存在下，使异丁烯...

本公开的方面涉及用于治疗亨廷顿病的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了靶向亨廷顿蛋白基因(HTT)的干扰核酸(例如，人工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。

本文公开了一种组合物，其包含可自由基聚合的第一低分子量分子；可离子聚合的第二低分子量分子；和引发剂包，其包含自由基引发剂、离子加速剂和离子引发剂；其中第一低分子量分子在受到第一形式的活化刺激时经历自由基聚合反应，并且其中第二低分子量分子...

一种可固化组合物，包括氢键键合的预聚物，增塑剂和可选的交联剂。增塑剂包括具有结构(I)、(II)或(III)的反应性增塑剂，其中X是‑OR

一种可固化组合物，包含氢键键合的预聚物、包括苯甲酸烷基酯或烷基苯基酮的增塑剂和可选的交联剂。该增塑剂促进高度的交联并比现有的增塑剂糠醛提供更积极的健康和安全性。描述了一种固化树脂及其形成方法。

公开的多个实施方案涉及制造有纹理的表面的方法，其包括将纳米颗粒墨设置在基底上。

本发明提供了用于在哺乳动物对象中产生高滴度的人抗体或其抗体片段的高效方法和与其相关的组合物。所述方法包括：向包含异源免疫细胞的哺乳动物施用病毒或病毒样颗粒，以及从所述哺乳动物中分离免疫球蛋白生成细胞群，从而产生抗体或其抗体片段。

本公开的诸方面涉及核酸，所述核酸包含旁侧有中断型自身互补序列的异源核酸插入物，其中一个自身互补序列由形成二个相反的纵向对称茎‑环的横臂序列中断，并且其中另一个自身互补序列由截短的横臂序列中断。还提供向细胞递送所述核酸的方法。

本发明涉及CRISPR‑Cas9基因编辑平台的领域。特别地，本发明鉴定出了控制Cas9基因编辑活性的II‑C型Cas9抗‑CRISPR(Acr)抑制剂。此类Acr抑制剂的共施用可以在下列方面提供有利的辅助：允许通过在空间或时间上控制Ca...

本发明涉及发现调控D.catenin转运到细胞核的Wnt通路的重要新组分和治疗癌症的新的治疗方法。本文公开的是Wnt/B—catenin信号通路的一个先前未知的重要组分，它负责控制递送到细胞核的B.catenin蛋白的数量。该B.cat...

本文描述了用于抑制或逆转眼睛中的白内障形成或老花眼的进展的方法的双官能分子，其中，双官能分子包含共价连接至分子刚毛的取代的或未取代的胺、琥珀酰亚胺、羧酸、异氰酸酯、异硫氰酸酯、磺酰氯、醛、碳二亚胺、酰基叠氮化物、酸酐、氟苯、碳酸酯、N‑...

本文公开了抗冲击改性组合物，包含第一聚合物；和分散于所述第一聚合物中的第二聚合物；其中所述第一聚合物和所述第二聚合物在彼此存在下进行熔融聚合，在聚合之后彼此发生相分离；相互并不反应性结合；并且在聚合之前，所述第一聚合物的前体和所述第二聚...

本发明提供针对狂犬病的人抗体及其使用方法。

本公开涉及新型亨廷汀(huntingtin)靶标。还提供了用于治疗亨廷顿病的新型寡核苷酸。