本发明涉及基因工程领域。具体地，其涉及治疗基于遗传的疾病和病症的组合物和方法。例如，预期了促进产生非功能性蛋白质的提前终止密码子的翻译通读的核酸寡聚体。在提前终止密码子下游的+4至+8(+4、+5、+6、+7和+8)核苷酸位置处结合的D...

基因组插入、重复和插入/缺失(插入缺失)占人类致病突变的～14％。目前的基因编辑方法无法准确或有效地修正这些异常的基因组重排，尤其是较大的改变(>100bp)。本申请公开的组合物和方法准确地缺失插入/重复以及修复缺失连接，以提升基...

车道级路线规划括：获得道路的车道级信息，其中，所述道路包括第一车道和第二车道，并且所述车道级信息包括与所述第一车道相关的第一车道信息以及与所述第二车道相关的第二车道信息；将所述车道级信息转换成状态转变函数的概率；接收目的地；以及获得策略...

路线规划包括：接收目的地，使用地图获得到所述目的地的车道级路线，以及控制自主运载工具

在路线规划中提供解释包括：基于从用户接收的至少两个目标来确定路线，其中所述至少两个目标中的第二目标被约束在所述至少两个目标中的第一目标的松弛值内；从用户接收对与沿着所述路线的动作有关的解释的请求；以及向用户提供解释

本公开的方面涉及用于治疗亨廷顿病的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了靶向亨廷顿蛋白基因(HTT)的干扰核酸(例如，人工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。工miRNA)和使用其治疗...

本公开的多个方面涉及用于在细胞或受试者中表达抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)剂的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了包含衣壳蛋白(例如，AAV2变体、AAV2/3杂合变体、AAV8变体等)和编码抗VEGF剂(例如，KH902)...

本文提供了缀合寡核苷酸，其特征在于高效和特定的组织分布以及增强的体内沉默功效。和特定的组织分布以及增强的体内沉默功效。

本公开内容的一些方面涉及用于治疗某些眼部疾病和病症(例如年龄相关性黄斑变性(AMD))的方法和组合物。在一些实施方案中，所述方法包括向患有AMD的对象施用一种或更多种调节mTORC1途径(或其组分)的治疗剂。本公开内容部分基于通过施用一...

本公开涉及新型亨廷汀(huntingtin)靶标。还提供了用于治疗亨廷顿病的新型寡核苷酸。还提供了用于治疗亨廷顿病的新型寡核苷酸。

提供了化学修饰的crRNA和tracrRNA。提供了具有5

经修饰的HIV

一种透视型显示装置包括：图像投影仪，被配置为输出图像光；波导，被配置为接收从图像投影仪输出的图像光，并将图像光传输到用户视角；以及具有负屈光力的第一透镜和具有正屈光力的第二透镜，该第一透镜和第二透镜布置在波导的两个表面上。第一透镜和第二...

本公开涉及新型SNCA靶向序列。还提供了用于治疗神经退行性疾病的新型SNCA靶向寡核苷酸。酸。

本公开涉及新型SARS

本公开涉及新型修饰的寡核苷酸的合成。还提供了新型亚磷酰胺的合成。提供了新型亚磷酰胺的合成。

本公开涉及新型MAPT靶向序列。还提供了用于治疗神经退行性疾病的新型MAPT靶向寡核苷酸。酸。酸。

在一些方面，本公开涉及用于治疗淋病奈瑟菌(Neisseria gonorrhoeae)(N.gonorrhoeae)的肽模拟物的组合物。在一些实施方案中，肽模拟物是保守性淋球菌脂寡糖(LOS)表位的多抗原性分子。在一些方面，本公开涉及制...

一种细胞培养方法，包括(i)在细胞培养基中培养细胞，和(ii)将选自乌头酸(AA)、闪白酸(HICA)、胞苷单磷酸(CMP)、甲基琥珀酸(MSA)、葫芦巴碱(TRI)和N

提供了相对于相应野生型基因的表达增强了对含有单核苷酸多态性(SNP)的基因的表达沉默的新寡核苷酸。提供了使用相对于相应野生型基因的表达增强了对含有SNP的基因的表达沉默的新寡核苷酸的方法。的新寡核苷酸的方法。