具有变异衣壳的腺相关病毒病毒体及其使用方法技术

本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

【技术实现步骤摘要】

【技术保护点】
一种重组腺相关病毒(rAAV)病毒体，包含：a)变异AAV衣壳蛋白，其中相对于相应亲本AAV衣壳蛋白，所述变异AAV衣壳蛋白在衣壳蛋白GH环中包含约5个氨基酸至约11个氨基酸的插入，并且其中与包含所述相应亲本AAV衣壳蛋白的AAV病毒体对视网膜细胞的感染性相比，所述变异衣壳蛋白赋予增强的视网膜细胞感染性；和b)包含编码基因产物的核苷酸序列的异源核酸。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：D·V·谢弗，R·R·克利姆扎克，J·T·柯伯，J·G·弗兰纳里，D·达尔卡拉穆罗，M·菲泽尔，L·C·T·伯恩，
申请(专利权)人：加利福尼亚大学董事会，
类型：发明
国别省市：美国;US