包含重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的组合物和制剂及其制备方法技术

本发明专利技术公开了包含重组艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase，IDS)的组合物。所述IDS组合物的糖基化模式和甲酰甘氨酸含量不同于Elaprase，并且所述IDS组合物具有更好的药效且与常规药剂相比更安全，因此可有效地用于治疗亨特综合征(Hunter?syndrome)。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于治疗亨特综合征(Hunter syndrome)的组合物(其包含重组人艾杜糖醒酸-2-硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,下文中称为“ IDS”))、包含所述组合物的制剂、以及用于制备所述组合物和制剂的方法。更特别地，根据本专利技术的用于治疗亨特综合征的组合物包含具有SEOID NO:1所示氨基酸序列的IDS作为活性成分，其中位于SEO ID NO:1之IDS氨基酸序列中第59位的半胱氨酸残基以65%或更高的摩尔比、优选以75%或更高的摩尔比、更优选以80%或更高的摩尔比转化为甲酰甘氨酸(FGly:2_氨基-3-氧代丙酸)。此外，包含在用于治疗亨特综合征的组合物中的IDS含有量为2.0至4.0摩尔(优选量为2.3至3.5摩尔，更优选量为2.5 至 3.0 摩尔)/ 摩尔 I DS 的甘露糖-6-憐酸(mannose-6-phosphate)。用于制备根据本专利技术的用于治疗亨特综合征之组合物的方法包括:(I)对用编码由SEO ID NO:1所示之IDS的基因转化的重组细胞株进行培养，并获得培养物；和(2)通过阴离子交换色谱、疏水色谱、阳离本文档来自技高网...

【技术保护点】
用于治疗亨特综合征的组合物，其包含具有SEQ?ID?NO：1的氨基酸序列的IDS作为活性成分，其中在所述IDS氨基酸序列中第59位的半胱氨酸残基以65％或更高的摩尔比转化为甲酰甘氨酸(FGly)。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2012.02.08 KR 10-2012-0012718;2011.06.24 US 61/501.用于治疗亨特综合征的组合物，其包含具有SEQID NO:1的氨基酸序列的IDS作为活性成分，其中在所述IDS氨基酸序列中第59位的半胱氨酸残基以65 %或更高的摩尔比转化为甲酰甘氨酸(FGly)。2.权利要求1所述的组合物，其中在所述IDS氨基酸序列中第59位的半胱氨酸残基以75%或更高的摩尔比转化为FGly。3.权利要求1所述的组合物，其中所述具有SEQID NO:1氨基酸序列的IDS含有量为2.0至4.0摩尔/摩尔IDS的甘露糖-6-磷酸。4.权利要求3所述的组合物，其中所述具有SEQID NO:1氨基酸序列的IDS含有量为2.5至3.0摩尔/摩尔IDS的甘露糖-6-磷酸。5.用于治疗亨特综合征的制剂，其包含权利要求1至4中任一项所述的组合物。6.权利要求5所述的制剂，其包含: 可药用载体；和 选自以下的物质:缓冲剂、碳水化合物、稳定剂、抗氧化剂、抑菌剂、螯合剂、辅药、助悬剂、增稠剂和防腐剂。7.用于制备用于治疗亨特综合征之组合物的方法，其包括: (1)对用编码SEOID NO:...

【专利技术属性】
技术研发人员：陈东奎，郑尧景，白相勋，朴裕昌，徐辰旭，崔龙云，孙锺文，金龙哲，
申请(专利权)人：株式会社绿十字，株式会社医用基因生物，
类型：
国别省市：