制备活性高度磷酸化人溶酶体硫酸酯酶及其应用制造技术

本发明专利技术提供活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶的组合物、它们的药物组合物、产生和纯化此类溶酶体硫酸酯酶的方法以及它们在诊断、预防或治疗疾病和病症中的应用，尤其包括溶酶体硫酸酯酶缺乏所致或与之相关的溶酶体贮积症。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种在ＥＮＤ３互补组ＣＨＯ细胞或其衍生物中产生的重组人溶酶体硫酸酯酶或其生物学活性片段、突变体、变体或衍生物，其中所述ＥＮＤ３互补组ＣＨＯ细胞或其衍生物表达重组人硫酸酯酶修饰因子１（ＳＵＭＦ１），其中所述重组溶酶体硫酸酯酶或其生物学活性片段、突变体、变体或衍生物具有高水平的活化、和高水平的磷酸化。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：MC维拉德，V科帕卡，M德沃莱克艾维尔，E普格，C豪格，
申请(专利权)人：生物马林药物股份有限公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]