【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】溶酶体贮积病酶相关串请本申请要求2010年4月23日提交的美国临时申请No. 61/343，177、2010年5月26日提交的美国临时申请No. 61/396，376、2010年9月9日提交的美国临时申请Νο·61/403，011、2010年10月29日提交的美国临时申请No. 61/456，014、2011年I月13日提交的美国临时申请No. 61/432，372的权益。将上述申请的全部教导通过引用并入本文。
技术介绍
溶酶体酸性脂酶(LAL)缺乏是极罕见的溶酶体贮积病(LSD)，其特征在于因该酶的缺乏而不能在溶酶体中分解胆固醇酯(CE)和甘油三酯(TAG)。LAL缺乏与在许多组织和细胞类型具有底物积累的其它溶酶体贮积症相似。在LAL缺乏中，底物积累在网状内皮系统的细胞(包括肝中的肝巨噬细胞、脾中和小肠的粘膜固有层中的组织细胞)中是最显著的。网状内皮细胞表达巨噬细胞甘露糖/N-乙酰葡糖胺受体(也称为巨噬细胞甘露糖受体或MMR、CD206)，其介导具有以GIcNAc或甘露糖终止的N-聚糖的蛋白质的结合、细胞摄取和溶酶体内化，并且提供此类至关重要的细胞类型的酶缺乏的潜在...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：A·奎因，A·J·哈维，
申请(专利权)人：辛那杰瓦生物制药股份有限公司，
类型：
国别省市：
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