【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
溶酶体贮积症(LSD)是大约50种遗传代谢疾病的组群，所述疾病是由特定的溶酶体酶、受体靶、激活蛋白、膜蛋白或运载体(transporter)的细胞缺乏造成的，所述缺乏导致溶酶体中酶底物的病原性累积，从而造成细胞和组织功能的损坏。Wilcox，W.R.，Lysosomal storage disordersthe need for better pediatricrecognition and comprehensive care.J Pediatr.2004 May；144(5Suppl)S3-14。在5,000个活产儿中，大约发生1例溶酶体贮积症，且所述疾病展示相当大的临床和生物化学异质性。尽管存在X连锁的两个实例MPS II和Fabry病，但大部分溶酶体贮积症主要是作为常染色体隐性遗传病症遗传的。溶酶体贮积症的程度和严重度依赖于积累的底物的类型和量，但几乎所有的病症都是进行性的。尽管一些病症只影响中枢神经系统或神经系统外的组织，但大多数病症同时具有中枢神经系统表现和全身性表现。许多患有溶酶体贮积症的患者死于婴儿期或儿童期，且存活至成人期的患者通常具有减少...
【技术保护点】
一种组合物，其包含： 提取的界定内部空间和包含大约６％至大约９０％的重量的β－葡聚糖的酵母细胞壁； 有效负载捕获分子和 以有效地补充缺陷的溶酶体酶功能的量存在的选自核酸、肽、蛋白和其混合物的有效负载分子； 其中所述有效负载分子和有效负载捕获分子可溶于相同的溶剂系统，且其中所述有效负载捕获分子稳定所述有效负载分子和所述提取的酵母细胞壁的结合。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：EI吉恩斯，GR奥斯特罗夫，
申请(专利权)人：马萨诸塞大学，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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