RNA干扰介导的丙型肝炎病毒的抑制制造技术

本发明专利技术涉及用于研究、诊断和治疗响应基因表达和／或活性调节的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明专利技术还指向涉及性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法，所述性状、疾病和状况响应基因表达途径或其他细胞过程中涉及的基因表达和／或活性的调节，所述基因介导此种性状、疾病和状况的维持或发展。具体而言，本发明专利技术涉及能够介导针对基因表达的ＲＮＡ干扰（ＲＮＡｉ）的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸（ｓｉＮＡ）、短干扰ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、双链ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）、微小ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、和短发夹ＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒（ＬＮＰ）制剂。本发明专利技术还涉及小核酸分子，例如ｓｉＮＡ，ｓｉＲＮＡ，和可以抑制内源ＲＮＡ分子功能，例如内源微小ＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）（例如，ｍｉＲＮＡ抑制剂）或内源短干扰ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）（例如ｓｉＲＮＡ抑制剂），或可以抑制ＲＩＳＣ功能（例如，ＲＩＳＣ抑制剂）的其他分子，以通过干扰此种内源ＲＮＡｓ或与此种内源ＲＮＡｓ相关的蛋白质（例如，ＲＩＳＣ）的调节功能来调节基因表达，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒（ＬＮＰ）制剂。此种小核酸分子在例如提供预防、抑制或减少疾病、性状和状况的组合物中是有用的，所述疾病、性状和状况与受试者或生物中的基因表达或活性相关。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种组合物，其包含各自具有彼此互补的第一条链和第二条链的第一种双链核酸和第二种双链核酸分子，其中所述第一种双链核酸分子的所述第二条链包含与包含ＳＥＱ　ＩＤ　ＮＯ：１４４４的ＨＣＶ序列互补的１５－３０个核苷酸的序列，且所述第二种双链核酸分子的所述第二条链包含与包含ＳＥＱ　ＩＤ　ＮＯ：１４１７的ＨＣＶ序列互补的１５－３０个核苷酸的序列。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：J麦斯维根，D莫里西，R格尔乔利尼，C瓦格斯，
申请(专利权)人：瑟纳治疗公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]