介导RNA干扰的化学修饰短干扰核酸分子制造技术

技术编号:1737251 阅读:198 留言:0更新日期:2012-04-11 18:40
本发明专利技术涉及用于研究、诊断和治疗对基因表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明专利技术还涉及与对基因的表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况有关的化合物、组合物和方法,其中该基因参与了介导这类性状、疾病和状况的维持和发展的基因表达途径或其它细胞过程。具体地,本发明专利技术涉及双链核酸分子,包括小核酸分子,如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、小分子RNA(miRNA)和短发夹RNA(shRNA)分子,它们能介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi),包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明专利技术还涉及小核酸分子,例如siNA、siRNA以及其它可通过干扰内源RNA或与内源RNA结合的蛋白(如RISC)的调节功能而抑制这类内源RNA分子(如内源小分子RNA(miRNA),(如miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA),(如siRNA抑制剂))功能或者抑制RISC功能(如RISC抑制剂),以调节基因表达,包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。这类小核酸分子可例如用于提供防止、抑制或减弱与个体或生物体中基因表达或活性有关的各种疾病、性状和状况的组合物。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】专利说明介导RNA干扰的化学修饰短干扰核酸分子 本申请是2005年12月8日提交的美国专利申请11/299,254的部分继续申请,该申请又是2005年9月23日提交的美国专利申请11/234,730的部分继续申请,该申请又是2005年8月17日提交的美国专利申请11/205,646的部分继续申请,该申请又是2005年4月4日提交的美国专利申请11/098,303的部分继续申请,该申请又是2004年8月20日提交的美国专利申请10/923,536的部分继续申请,该申请又是2004年5月24日提交的国际专利申请PCT/US04/16390的部分继续申请,该申请又是2004年4月16日提交的美国专利申请10/826,966的部分继续申请,该申请又是2004年1月14日提交的美国专利申请10/757,803的部分继续申请,该申请又是2003年11月24日提交的美国专利申请10/720,448的部分继续申请,该申请又是2003年10月23日提交的美国专利申请10/693,059的部分继续申请,该申请又是2003年5月23日提交的美国专利申请10/444,853的部分继续申请,该申请又是2003年本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种包括有义链和反义链的双链核酸分子,其具有结构SIX: B--------N↓[X3]--------(N)↓[X2] B-3′ B(N)↓[X1]--------N↓[X4]--------[N]↓[X5]-5′  SIX 其中上链为所述双链核酸分子的有义链,下链为反义链;所述反义链包含互补于乙型肝炎病毒(HBV)RNA的序列;每个N独立地为核苷酸;每个B为末端帽部分,它可存在或不存在;(N)表示非碱基配对的或突出核苷酸,其可为未经修饰的 或经化学修饰的;[N]表示为核糖核苷酸的核苷酸位置;X1和X2独立地为约0至约4的整...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:D莫里西J麦斯维根L贝格尔曼
申请(专利权)人:瑟纳治疗公司
类型:发明
国别省市:US[美国]

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