抑制靶基因表达的方法技术

本发明专利技术涉及抑制靶基因在细胞中表达的方法，包括下面的步骤：以足以抑制靶基因表达的量导入至少一种双链核糖核酸（ｄｓＲＮＡ　　Ｉ）。该ｄｓＲＮＡ　　Ｉ具有最多由４９个连续核苷酸对组成的双链结构。所述双链结构的一条链（ａｓ１）或者所述一条链（ａｓ１）的至少一个片段与靶基因的有义链互补。该ｄｓＲＮＡ　　Ｉ的一个末端（Ｅ１）具有一个由１－４个核苷酸组成的突出端。（*该技术在2022年保护过期，可自由使用*）

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及，用途，和药物。从WO 99/32619和WO 00/44895已知使用双链核糖核酸(dsRNA)抑制医学或生物技术上令人感兴趣的基因的方法。尽管该已知的方法有高效率，但是勿庸置疑对于进一步提高它们的效率仍然存在着需求。本专利技术的目的是克服现有技术的缺陷。特别地，公开了一种方法，应用，和药物，通过它们可实现对靶基因表达的更有效的抑制。通过权利要求1，41，和81的特征实现该目的。有利的实施方案来自权利要求2-40，42-80，和82-120的特征。令人惊奇地，根据本专利技术要求的特征，体外和体内靶基因表达的抑制效率实现大大提高。作为dsRNA末端特定形成的结果，能以定向的方式实现它们在介导对靶基因的表达的抑制作用以及它们的稳定性的效率。作为这种提高的稳定性的结果提高了细胞中的活性浓度。在本专利技术的术语中，″靶基因″理解意思是细胞中双链DNA的DNA链，它与包括所有的作为转录模板的被转录区的DNA链互补。换句话说，″靶基因″一般是有义链。一条链，或反义链(as1)能与RNA转录物或者其在靶基因表达期间形成的加工产物例如mRNA互补。术语″导入″理解是指摄取到细胞本文档来自技高网...

【技术保护点】
抑制靶基因在细胞中表达的方法，包括下面的步骤：以足以抑制靶基因表达的量导入至少一种双链核糖核酸（ｄｓＲＮＡＩ），其中ｄｓＲＮＡＩ具有最多由４９个连续核苷酸对组成的双链结构，而且其中所述双链结构的一条链（ａｓ１）或者所 述一条链（ａｓ１）的至少一个片段与靶基因互补，并且其中ｄｓＲＮＡＩ的至少一个末端（Ｅ１，Ｅ２）具有一个由１－４个核苷酸组成的突出端。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：R克罗伊策尔，S林默，S罗斯特，P哈德维格，
申请(专利权)人：里伯药品公司，
类型：发明
国别省市：DE[德国]