N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前体,以及生产和纯化所述酶的方法技术

一种包含人Ｎ－乙酰半乳糖胺－４－硫酸酯酶前体的组合物，其特征在于，以蛋白质总量计，所述Ｎ－乙酰半乳糖胺－４－硫酸酯酶前体的纯度至少等于或大于９９％，其中所述纯度用反相ＨＰＬＣ（ＲＰ－ＨＰＬＣ）法测量。（*该技术在2023年保护过期，可自由使用*）

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】,使用所述酶治疗的方法以及生产和纯化所述酶的方法
本专利技术涉及临床医学、生物化学和分子生物学领域。本专利技术描述了治疗VI型粘多糖贮积症的治疗物和方法以及制造这种治疗物的生产和纯化过程。
技术介绍
MPS VI(VI型粘多糖贮积症，或Maroteaux-Lamy综合征)是一种溶酶体贮存疾病，其中受影响的患者缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶(ASB)。该酶代谢粘多糖(GAG)硫酸皮肤素的硫酸盐部分(见Scriver等主编的《遗传疾病代谢基础》(TheMetabolic Basis of Inherited Disease，New YorkMcGraw-Hill，1989)第1565-1587页Neufeld等所著“粘多糖贮积症”(The mucopolysaccharidoses)部分)。在该酶缺失的情况下，硫酸皮肤素的逐步降解受到阻碍，并且该底物在多种组织的溶酶体中发生细胞内积累。这样的积累导致由多种器官和组织参与的逐渐的功能紊乱，其中患婴在出生时表现正常，但通常在青春期之前死亡。通常在出生6-24个月时对MPS VI作出诊断，此时小孩逐渐表现出生长减速、肝和脾扩大、骨骼畸形、面本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

【专利技术属性】
技术研发人员：M·秦，J·M·亨斯兰德，G·N·泽切尔勒，D·J·文特，WP·占，L·陈，P·A·菲茨帕特里克，C·M·斯塔尔，S·斯韦德勒，
申请(专利权)人：生物马林药物股份有限公司，
类型：发明
国别省市：