通过施用重组VWF治疗凝血疾病制造技术
Treatment of coagulant disease by recombinant VWF
The present invention provides a method for the application of separate recombinant von Willibrand factor or combine it with factor VIII application treatment including hemophilia and von Willy bland disease of thrombotic disease.
【技术实现步骤摘要】
通过施用重组VWF治疗凝血疾病本申请是申请日为2012年6月11日、申请号为201280038870.7(国际申请号为PCT/US2012/041957)、名称为“通过施用重组VWF治疗凝血疾病”的专利技术专利申请的分案申请。专利技术背景诸如冯·威利布兰德病(VWD)和血友病的凝血疾病通常因凝血级联中的缺陷所致。“冯·威利布兰德病(vonWillebrandDisease)”是指一组由冯·威利布兰德因子的缺陷所致的疾病。冯·威利布兰德因子有助于血小板聚在一起并粘附到血管壁，这是正常凝血的必要条件。甲型血友病是指因子VIII活性的缺陷，而乙型血友病是指因子IX缺陷。这些凝血病的当前治疗包括使用含有正常凝血因子的药物制剂的替代疗法。VWD和甲型血友病患者中的替代疗法涉及通过静脉输注反复施用含有正常凝血因子的制剂，这会对这些患者的生命构成沉重的负担，尤其是当难以实现静脉通路时。如果能够降低输注频率将是有利的。一种潜在可行的疗法是通过与诸如冯·威利布兰德因子(VWF)的第二分子的缔合而稳定因子VIII，结果是因子VIII的血浆半衰期得以延长。VWF是一种糖蛋白，它以一系列大...
【技术保护点】
在治疗冯·威利布兰德病或甲型血友病的方法中应用的重组冯·威利布兰德因子(rVWF)，其中所述rVWF为高分子量VWF多聚体组合物，其包含至少40％的VWF十聚体或更高级的多聚体，并且向所述受试者一天不超过一次施用rVWF。
【技术特征摘要】
2011.06.10 US 61/495,884;2011.07.26 US 61/511,901;1.在治疗冯·威利布兰德病或甲型血友病的方法中应用的重组冯·威利布兰德因子(rVWF)，其中所述rVWF为高分子量VWF多聚体组合物，其包含至少40％的VWF十聚体或更高级的多聚体，并且向所述受试者一天不超过一次施用rVWF。2.根据权利要求1所述的rVWF，其中将所述rVWF通过用弗林蛋白酶处理而体外成熟。3.根据权利要求1-2中任一项所述的rVWF，其中重组冯·威利布兰德因子(rVWF)的应用使得因子VIII半衰期与施用血浆源冯·威利布兰德因子的受试者相比得以延长，其中所述rVWF具有比血浆源冯·威利布兰德因子更高的比活性。4.根据权利要求1至3中任一项所述的rVWF，其中所述rVWF的比活性为约20-150mU/μg，约30-120mU/μg。5.根据权利要求1至4中任一项所述的rVWF，其中所述高分子量VWF多聚体组合物包含至少50％的VWF十聚体或更高级的多聚体，更优选所述高分子量VWF多聚体组合物包含至少60％的VWF十聚体或更高级的多聚体，最优选所述高分子量VWF多聚体组合物包含至少70％的VWF十聚体或更高级的多聚体。6.根据权利要求1至5中任一项所述的rVWF，其中向所述受试者每剂施用1.0IU/kgVWF:RCo至150IU/kgVWF:RCo，优选向所述受试者每剂施用2.0IU/kgVWF:RCo至50IU/kgVWF:RCo，更优选向所述受试者每剂施用5.0IU/kgVWF:RCo至40IU/kgVWF:RCo，更优选向所述受试者每剂施用10IU/kgVWF:RCo至20IU/kgVWF:RCo。7.根据权利要求1-6中任一项所述的rVWF，其中每隔一天不超过一次、每三天不超过一次、每四天不超过一次、每五天不超过一次、每周不超过两次、每周不超过一次、每两周不超过一次、或每月不超过一次施用rVWF。8.根据权利要求1-7中任一项所述的rVWF，其中所述rVWF通过多次施用而施用。9.根据权利要求1至8中任一项所述的rVWF，其中所述应用是用于治疗冯·威利布兰德病3型的方法。10.在治疗冯·威利布兰德病或甲型血友病的方法中应用的根据权利要求1至8中任一项所述的rVW...
【专利技术属性】
技术研发人员：F·沙伊芙林格，P·图雷切克，B·埃文斯汀，Y·W·王，M·T·休特，
申请(专利权)人：百深有限责任公司，百深公司，
类型：发明
国别省市：瑞士,CH
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