【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
【技术保护点】
一种用于抑制细胞中Serpina1的表达的双链RNAi试剂,该双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链,其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2、或SEQ ID NO:3、SEQ ID NO:4、SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:6、SEQ ID NO:7、SEQ ID NO:8、SEQ ID NO:9、SEQ ID NO:10、或SEQ ID NO:11的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,并且该反义链包含与SEQ ID NO:15、SEQ ID NO:16、或SEQ ID NO:17、SEQ ID NO:18、SEQ ID NO:19、SEQ ID NO:20、SEQ ID NO:21、SEQ ID NO:22、SEQ ID NO:23、SEQ ID NO:24、或SEQ ID NO:25的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,其中所述有义链的基本上所有的这些核苷酸和所述反义链的基本上所有的这些核苷酸是修饰的核苷酸,并且其中所述有义链被缀合到在3'‑末端处附接的一个配体上。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员:A·塞加尔,K·查里斯,B·贝腾考特,M·迈尔,K·G·雷杰夫,G·辛克尔,M·玛诺哈兰,
申请(专利权)人:阿尔尼拉姆医药品有限公司,
类型:发明
国别省市:美国;US
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