SERPINA1 iRNA组合物及其使用方法技术

技术编号:13017604 阅读:157 留言:0更新日期:2016-03-16 17:58
本发明专利技术涉及靶向Serpina1基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂,和使用这类RNAi试剂来抑制Serpina1表达的方法以及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病症的受试者的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种用于抑制细胞中Serpina1的表达的双链RNAi试剂,该双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链,其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2、或SEQ ID NO:3、SEQ ID NO:4、SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:6、SEQ ID NO:7、SEQ ID NO:8、SEQ ID NO:9、SEQ ID NO:10、或SEQ ID NO:11的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,并且该反义链包含与SEQ ID NO:15、SEQ ID NO:16、或SEQ ID NO:17、SEQ ID NO:18、SEQ ID NO:19、SEQ ID NO:20、SEQ ID NO:21、SEQ ID NO:22、SEQ ID NO:23、SEQ ID NO:24、或SEQ ID NO:25的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,其中所述有义链的基本上所有的这些核苷酸和所述反义链的基本上所有的这些核苷酸是修饰的核苷酸,并且其中所述有义链被缀合到在3'‑末端处附接的一个配体上。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员:A·塞加尔K·查里斯B·贝腾考特M·迈尔K·G·雷杰夫G·辛克尔M·玛诺哈兰
申请(专利权)人:阿尔尼拉姆医药品有限公司
类型:发明
国别省市:美国;US

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