补体组分C5 iRNA组合物及其使用方法技术

本发明专利技术涉及iRNA例如双链核糖核酸(dsRNA)、靶向补体组分C5基因的组合物以及使用此种iRNA(例如dsRNA)、组合物来抑制C5的表达并且治疗患有一种补体组分C5相关联的疾病(例如，阵发性睡眠性血红蛋白尿症)的受试者的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种用于抑制补体组分C5的表达的双链核糖核酸(dsRNA)试剂，其中所述dsRNA包含一个有义链和一个反义链，其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含与SEQ ID NO:5的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：K·菲茨杰拉德，J·巴特勒，B·贝腾考特，A·博罗多夫斯基，S·库奇曼奇，K·查里斯，M·玛诺哈兰，M·迈尔，K·G·雷杰夫，D·福斯特，
申请(专利权)人：阿尔尼拉姆医药品有限公司，
类型：发明
国别省市：美国;US